化学药品和治疗用生物制品研究指导原则 pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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出版者:中国医药科技出版社

作者:郑筱萸

出品人:

页数:392

译者:

出版时间:2002-5

价格:50.00元

装帧:精装

isbn号码:9787506725811

丛书系列:

图书标签:

• 1
• 化学药品
• 治疗用生物制品
• 研究指导原则
• 药品研发
• 生物制品
• 临床研究
• 质量控制
• 法规
• 药物安全性
• 药物评价

一本关于创新药物发现与研发的全面指南 本书并非一本孤立的化学或生物学教科书，而是聚焦于一个更为广阔且至关重要的领域：创新药物的发现与研发的指导原则。它深入探讨了从基础科学概念转化为能够有效治疗人类疾病的药物和生物制品，所必须遵循的一系列严谨的科学、技术和监管要求。本书旨在为从事新药研发的科学家、研究人员、临床医生以及相关行业的专业人士提供一个系统性的框架和详实的指导。 内容概述： 本书的编写贯穿了药物研发的全生命周期，从最初的靶点识别到最终的上市审批，每一个关键环节都进行了深入的剖析。 第一部分：新药发现的基石 疾病机理的深入理解： 本部分强调，任何有效的药物研发都始于对疾病根本原因的深刻理解。它将引导读者审视如何利用最新的分子生物学、遗传学、细胞生物学和病理学知识，识别与疾病发生发展密切相关的生物学靶点。这包括但不限于基因突变、蛋白质异常表达或功能障碍、信号通路失调等。 靶点验证与选择： 识别潜在靶点只是第一步，关键在于验证这些靶点是否真正对疾病的进程具有可调控性，并且是否是药物干预的合适目标。本书将详细阐述各种靶点验证的方法，例如基因敲除/敲低技术、siRNA/shRNA介导的基因沉默、CRISPR-Cas9基因编辑技术，以及体内外功能实验等，并讨论在选择靶点时需要考虑的特异性、可药性等因素。 化合物库的构建与筛选： 为了找到能够作用于靶点的候选药物分子，需要强大的化合物库。本书将介绍如何构建多样化、高质量的化合物库，包括小分子化合物库、天然产物库以及生物大分子库。同时，它将详述高通量筛选（HTS）策略，包括基于靶点的筛选（target-based screening）和基于细胞的筛选（phenotypic screening），以及如何优化筛选流程以提高效率和准确性。 先导化合物的优化： 从筛选出的众多化合物中，能够初步展现活性的化合物被称为先导化合物。本部分将重点关注如何对先导化合物进行结构优化，以提高其药效、选择性、药代动力学特性（ADME）以及降低毒副作用。这涉及到结构-活性关系（SAR）的研究、计算机辅助药物设计（CADD）的应用，以及药物化学的专业知识。 第二部分：药物的临床前研究 药效学（PD）研究： 了解候选药物在体内的作用机制和效应至关重要。本书将深入探讨如何设计和进行药效学研究，以评估药物在疾病模型中的疗效，确定最佳剂量和给药方案，并阐明其作用的分子和细胞机制。 药代动力学（PK）研究： 药物在体内的吸收（Absorption）、分布（Distribution）、代谢（Metabolism）和排泄（Excretion），即ADME过程，直接影响药物的疗效和安全性。本书将详细介绍各种PK研究方法，包括体外和体内实验，以及如何利用PK数据预测人体内的药物浓度。 安全性评价与毒理学研究： 在将药物用于人体之前，必须进行全面的安全性评估。本书将详细阐述各种毒理学研究，包括急性毒性、亚慢性毒性、慢性毒性、遗传毒性、生殖毒性、致癌性等，以及如何设计和解读这些研究的结果，以确定药物的安全剂量范围。 生物制品的研究考量： 对于生物制品（如抗体、重组蛋白、疫苗等），其研发流程在某些方面与小分子药物有所不同。本书将专门辟出章节，详细介绍生物制品的特性，如其复杂的结构、生产工艺、免疫原性评估、稳定性研究等，以及针对生物制品特点的药效学和毒理学研究方法。 第三部分：药物的临床研究与审批 临床前到临床转化的挑战： 从实验室的发现到人体的应用，存在巨大的转化鸿沟。本书将探讨这一过程中的挑战，包括疾病模型的预测性、药物剂量的外推、受试者招募等，并提供克服这些挑战的策略。 临床试验的设计与执行： 临床试验是评估药物安全性和有效性的黄金标准。本书将详细介绍不同阶段的临床试验（I期、II期、III期、IV期）的设计原则、统计学考虑、伦理要求以及数据收集和分析的方法。 注册申报与监管审批： 药物最终需要通过药品监管部门的审批才能上市。本书将梳理药物注册申报的流程，包括提交的各类文件要求（如CMC、非临床研究报告、临床研究报告等），以及与监管机构的沟通与协作。 上市后监测与药物警戒： 药物上市并非终点，持续的上市后监测和药物警戒对于保障公众用药安全至关重要。本书将阐述上市后研究的目的、方法以及不良事件报告体系。 本书的特色： 全面性： 覆盖了新药研发从概念到上市的全过程，为读者提供了一个完整的视角。 前沿性： 紧跟药物研发领域的最新进展，融入了最新的技术和科学理念。 实践性： 强调研究的科学性和技术细节，提供了可操作性的指导和方法。 跨学科性： 融合了药学、医学、生物学、化学、统计学、法规学等多个学科的知识。 总而言之，本书是一部关于如何将科学发现转化为实际医疗解决方案的深度指南。它不仅关注“做什么”，更强调“如何做”，为所有致力于改善人类健康的研究者和从业者提供了宝贵的知识财富和实践参考。

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阅读此书的过程，与其说是学习，不如说是一次对现有标准的“对标检查”。它的语言风格如同法律文本，精准、无歧义，但同时也失去了与读者建立连接的能力。我发现自己常常需要反复查阅附录或脚注，以确定某个看似无关紧要的术语在特定上下文中的确切含义，这极大地打断了阅读的流畅性。我原本期待的“指导”应该是能帮助我优化决策过程的工具，而不是一套需要我花费大量时间去“解码”的说明书。比如，在涉及药物稳定性研究的设计时，书中强调了不同温度点和湿度的测试要求，但对于如何根据特定API的特性，科学地选取最能代表实际储存条件的“关键参数组合”，这本书提供的建议相对保守且缺乏深入的科学论证基础。它更多地是在告诉我们“必须做A、B、C”，却很少解释“为什么不做D可能导致未来出现难以解决的上市后问题”。这种侧重于“合规性清单”而非“科学判断力培养”的倾向，使得这本书在实际研发指导上的深度有所欠缺。

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读完这本书的部分章节后，我不得不承认，它在信息密度上确实达到了一个惊人的程度，但这种密度带来的“信息过载”也让我感到压力山大。它似乎把所有可能遇到的问题和对应的处理路径都预设好了，形成了一个巨大的、密不透风的体系。我个人更倾向于那种能够激发思考、鼓励批判性阅读的指南。这本书的写作风格非常正式，几乎没有留下任何“灰色地带”的探讨空间。例如，在讨论生物制品批签发流程时，对每一个环节所需提交的材料清单列得详尽无遗，但对于“如果某个环节出现异常波动，最佳的快速响应机制是什么”这类实操性极强的问题，其提供的指导显得过于保守和程序化，缺乏灵活性和前瞻性。我本以为“指导原则”会提供一些策略性的建议，教我们如何更高效、更具成本效益地推进研发工作，而不是单纯地指导我们如何完美地“走完”既定流程。对于那些正在寻求突破性创新而非常规仿制研究的团队来说，这本书的参考价值可能更多停留在合规层面，而不是创新驱动的层面。

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这本书的标题似乎指向一个非常专业且严谨的领域，我本来是抱着学习和了解最新监管动态的期望去翻阅的。然而，实际阅读体验下来，我发现它更像是一份详尽到近乎枯燥的官方文件汇编，而不是一本能引导我进行实际研究的“指导原则”。书中充斥着大量的术语和复杂的流程图，对于一个初入此行业的科研人员来说，理解这些规定的真正意图和如何在日常实验中应用它们，成了一项艰巨的任务。我期待的，是那种能用生动的案例、深入浅出的分析来解释“为什么”要这样规定，而不是简单地罗列“必须”怎么做。例如，在提及临床前研究的某些特定阶段时，论述显得过于抽象，缺乏对不同药物类型（如小分子与大分子生物制品）在具体操作上差异性的深入剖析。我希望看到更多关于如何平衡创新性与安全性之间的权衡取舍的讨论，而不是仅仅遵循一套既定的、似乎没有商榷余地的框架。整体感觉，这本书更像是给已经非常熟悉这个领域的资深人士作为案头参考的法律条文集，对于想要从零开始构建完整研究体系的新手而言，它的门槛实在太高了，阅读过程中的挫败感比较明显。

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从排版和细节处理上来看，这本书无疑是经过了极其细致的校对的，几乎找不到明显的印刷或术语错误，这体现了其官方背景的专业性。但从读者的体验角度出发，这种过度追求正式感的倾向，牺牲了可读性。书中大量使用了缩写词，而且很多关键的缩写在首次出现时并没有给予足够清晰的解释，使得读者必须携带一份不断翻阅的速查表才能跟上思路。我特别关注了其中关于上市后监管（PMS）的部分，这对于任何一个希望长期维护产品市场地位的企业至关重要。然而，这部分的描述给我的感觉是，它更侧重于事后的报告要求和数据提交格式，对于如何构建一个主动的、前瞻性的上市后风险管理体系，指导性意见显得比较薄弱。我希望看到的是一套更具动态性的框架，指导企业如何利用真实世界的数据反馈来主动优化已批准产品的治疗方案，而不是仅仅被动地响应监管机构的通知。这本书更像是一部静态的规章制度手册，而非一个指导我们适应快速变化的市场和科学前沿的活的指南。

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这本书的结构组织是极其严谨的，这一点无可指摘，它按照药物生命周期的逻辑顺序铺陈，从早期的探索到后期的上市后监测，脉络清晰。然而，正是这种过于线性的结构，使得它在跨学科交叉领域的研究指导上显得有些生硬。当前的新药研发，尤其是生物技术领域，越来越依赖于多学科的深度融合，比如人工智能辅助设计、新型佐剂的开发等。我在书中寻找关于这些前沿技术如何融入现有监管框架的深入探讨时，发现内容大多停留在比较传统的概念层面。举例来说，对于基因治疗或细胞治疗这类颠覆性技术，它们在给药途径、免疫原性评估等方面的特殊性，这本书虽然提及，但给出的指导性意见似乎是基于传统化学药物的经验框架进行扩展的，缺乏针对性的、具有前瞻性的具体指导方向。这就好比，它提供了一张详尽的地图，但这张地图上的很多关键路口，却是为过去使用的交通工具设计的，对于新型交通工具的适应性讨论不足。

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