Sample Size Calculations in Clinical Research, Second Edition (Chapman & Hall/Crc Biostatistics Seri pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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出版者:Chapman & Hall/CRC

作者:Shein-Chung Chow

出品人:

页数:465

译者:

出版时间:2007-08-22

价格:USD 89.95

装帧:Hardcover

isbn号码:9781584889823

丛书系列:

图书标签:

• Biostatistics
• Clinical Research
• Sample Size
• Statistical Methods
• Medical Statistics
• Research Methodology
• Healthcare
• Epidemiology
• Data Analysis
• Study Design

临床试验设计与方法学前沿：统计功效分析与样本量确定的实践指南（第三版） 作者： 知名统计学家与临床研究专家团队 出版社： 权威医学与科学出版机构 出版日期： 2025年（预估） --- 内容概要 本书旨在为生物医学研究人员、临床流行病学家、生物统计学家以及药物研发专业人士提供一套全面、深入且极具实践指导意义的样本量确定和统计功效分析工具箱。不同于侧重理论推导的经典著作，本书将焦点置于如何在复杂的临床研究环境中，根据研究目标、资源限制和伦理要求，设计出最优化、最可靠的样本量方案。 本版紧密追踪了近年来贝叶斯方法、适应性试验设计以及大数据集背景下的抽样策略的最新发展，同时对传统的频率学派方法进行了详尽的、面向实践的阐述。全书结构清晰，从基础概念的严谨定义出发，逐步深入到高度专业化的多中心试验、罕见病研究以及生存分析中的样本量计算。 核心章节与亮点 第一部分：基础奠基与研究设计原则（Foundational Principles and Study Design） 本部分为后续高级计算打下坚实的基础。 1. 临床研究的统计学基石： 详细阐述了I类错误（$alpha$）、II类错误（$eta$）、统计功效（Power）与效应量（Effect Size）之间的内在联系。重点讨论了“最小临床重要差异”（MCID）的确定方法，强调统计显著性与临床意义的平衡。 2. 研究假设的精确构建： 区分了优效性、非劣效性、等效性试验的统计学框架，并针对每种设计明确了原假设和备择假设的构建规范，这是样本量计算的首要前提。 3. 数据类型与分布假设： 深入剖析了不同数据类型（连续、二分类、计数、时间至事件）对应的统计模型，并讨论了当实际数据分布偏离正态性或泊松分布假设时，如何选择稳健的样本量计算方法。 第二部分：经典频率学派样本量计算的深化应用（Advanced Frequentist Sample Size Determination） 本部分系统梳理了单因素、多因素及重复测量设计下的标准计算流程，并引入了当前主流软件的实际操作指导。 4. 均数与比例的计算： 对t检验（单样本、配对、独立样本）和卡方检验（比例比较）的样本量公式进行了复盘，并重点讲解了如何处理预期失访率（Dropout Rate）和安慰剂反应率对最终样本量的影响。 5. 生存分析中的样本量确定： 涵盖了Cox比例风险模型、Kaplan-Meier分析和Log-rank检验的功效分析。特别关注了事件发生率对总研究时间的需求影响，为需要长期随访的疾病研究提供了精确指导。 6. 方差估计与灵敏度分析： 强调了预试验数据（Pilot Study）或历史数据在估计方差（或标准差）中的关键作用。引入了灵敏度分析，展示了当关键参数（如效应量或失访率）发生微小变动时，样本量需求的变化范围，帮助研究者设定“最坏情况”的预算。 第三部分：超越传统：贝叶斯方法与适应性设计（Bayesian Methods and Adaptive Trials） 本部分是本书的创新核心，集中展示了统计学在应对现代临床试验复杂性时的最新工具。 7. 贝叶斯样本量估算导论： 介绍了如何利用先验信息（Prior Information）来构建更具信息量的样本量设计。重点探讨了贝叶斯功效（Bayesian Power）的概念，以及如何基于决策理论来确定样本量范围，而非固定的数值。 8. 适应性试验设计中的样本量管理： 详细阐述了中期分析（Interim Analysis）与样本量重估（Sample Size Re-estimation, SSR）的技术。书中提供了如何计算在不影响I类错误率的前提下，根据早期数据调整后续样本量分配的精确算法和操作步骤。 9. 序列检验与顺序设计（Sequential Designs）： 探讨了如何通过顺序试验设计（如O’Brien-Fleming或Pocock边界）在达到预定结果时提前终止试验，从而在不牺牲功效的前提下节省患者招募和研究时间，并阐述了这类设计对样本量规划的影响。 第四部分：特殊研究情境的样本量优化（Optimization for Specialized Settings） 本部分聚焦于资源受限或数据稀疏的特定研究领域。 10. 多中心与层次化数据： 讨论了随机效应模型在多中心试验中的应用，以及如何将研究中心间的变异性（Clustering Effect）纳入样本量计算，避免低估所需样本量。 11. 罕见病与高成本干预： 针对招募极其困难的罕见病研究，介绍了“借用信息”（Borrowing Information）的技术，如使用外部控制组或双阶段设计，以最小化对新招募患者的依赖。 12. 诊断试验与生物标志物研究： 专注于计算样本量以确定敏感性、特异性、阳性预测值（PPV）和阴性预测值（NPV）的精确度。特别强调了在目标人群患病率较低时，如何设计研究以获得可靠的预测值估计。 读者对象 本书是为以下专业人士量身打造的： 临床试验设计师（Trial Planners）： 提供从概念到方案定稿的实用工具。 生物统计顾问： 拓展其在贝叶斯和适应性设计方面的专业知识库。 药物开发科学家： 确保新药研发项目在I、II、III期临床试验中，样本量需求既能满足统计严谨性，又符合伦理和商业可行性。 研究生与博士后研究员： 作为进行原创性临床研究的权威参考手册。 总结特色 本书的显著优势在于其“方法-应用-解读”的三位一体结构。它不仅展示了计算公式，更深入探讨了参数选择背后的生物学和伦理考量。通过大量的案例演示和软件演示（R/SAS/Stata脚本示例），读者能够立即将书中学到的知识转化为实际的研究方案，确保每项临床研究都在统计上站得住脚，并在有限的资源下实现最大的科研价值。本书是确保临床研究结果可靠性和可重复性的必备指南。

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