具体描述
临床试验样本量确定：理论、方法与实践 作者：[此处填写作者姓名，例如：张伟，李芳] 出版社：[此处填写出版社名称，例如：科学技术出版社] ISBN：[此处填写ISBN，例如：978-7-123-45678-9] 图书定价：[此处填写定价，例如：198.00 元] --- 内容提要 本书旨在为生物统计学、医学研究、药物研发以及临床医学领域的专业人士和学生提供一套全面、深入且实用的样本量确定指南。在严谨的科学研究，尤其是临床试验中，样本量计算是确保研究结果有效性、可靠性和伦理性的基石。样本量过小可能导致无法检测出真实存在的效应（假阴性），浪费宝贵的资源，并可能使受试者面临不必要的风险；样本量过大则意味着资源浪费和对更多受试者引入不必要的干预。本书紧密围绕这一核心挑战，从基础理论构建到复杂试验设计中的实际应用，提供了一套系统化的解决方案。 全书内容覆盖了从传统假设检验到现代贝叶斯方法在样本量设计中的应用，力求在保证科学严谨性的同时，兼顾操作的可行性。我们相信，一个设计精良的样本量方案，是成功开展高质量临床研究的先决条件。 --- 详细章节结构与核心内容 第一部分：统计学基础与样本量设计的理论基石（约 300 字） 本部分首先回顾了进行样本量计算所必需的统计学基础知识，为后续复杂计算打下坚实基础。 第一章：统计学核心概念回顾 随机性与变异性： 阐述了临床数据中固有的随机变异性来源及其对推断的影响。 假设检验框架： 深入剖析原假设（$H_0$）与备择假设（$H_1$）的建立，以及它们如何直接决定了样本量计算的参数设置。 I 类错误（$alpha$ 错误）与 II 类错误（$eta$ 错误）： 详细定义和区分了这两种错误，并解释了它们在样本量公式中的角色。强调了统计显著性水平的选择并非随意的，而是基于研究的风险承受能力和领域惯例。 统计功效（Power）： 深入探讨统计功效的含义，即正确拒绝错误原假设的概率。分析了功效与样本量、显著性水平和效应量之间的相互制约关系。 第二章：效应量：样本量设计的灵魂 效应量的概念与类型： 系统介绍了在不同数据类型下（如连续变量、二分类变量、比率等）效应量的标准量化方法，例如 Cohen's $d$、比值比（Odds Ratio, OR）和相对风险（Relative Risk, RR）。 最小临床相关差异（MCID）： 强调了统计学显著性与临床学意义之间的鸿沟。详细指导读者如何基于临床判断确定“值得检测的最小效应”，这是有效样本量计算的先决条件。 效应量的估计与不确定性： 讨论了从预实验数据、文献回顾或专家意见中获取效应量估计值的不同方法，以及如何处理估计不确定性对样本量计算的潜在影响。 第二部分：标准临床试验设计的样本量计算（约 500 字） 本部分着重于最常见和基础的临床试验设计类型，提供精确的公式推导和应用实例。 第三章：比较两组均值的样本量确定 t 检验（独立样本）： 详细推导和展示了比较两独立样本均值（如血压、疼痛评分）所需的样本量公式。讨论了方差齐性假设对计算的影响，并介绍了方差不齐时（Welch's t-test）的调整方法。 配对样本设计： 针对交叉研究或重复测量设计，阐述了如何利用配对差异的方差来显著提高样本量估算的效率。 非劣效性/优效性试验： 引入了基于预设界限（$Delta$）的非劣效性试验的样本量计算框架。强调了在这些试验中，效应量被替换为“可接受的非劣效性界值”。 第四章：比较两组比例的样本量确定 二项分布与卡方检验基础： 聚焦于结局指标为二分类（如疾病发生率、反应率）的研究设计。 两独立比例比较： 详细推导和演示了比较干预组和对照组发生率的样本量公式，包括基于近似正态分布（Z-检验）和精确泊松二项式方法。 率的比较（计数数据）： 讨论了在观察时间长、事件发生率低的罕见事件研究中，如何利用泊松分布模型进行样本量估计。 第五章：生存分析与事件驱动型试验 回顾：Cox比例风险模型： 简要介绍生存数据分析的核心模型。 事件数驱动的样本量计算： 强调在生存分析中，样本量通常由所需检测的事件总数（而非观察时间）决定。详细介绍了基于风险比（Hazard Ratio, HR）的事件数计算方法，并讨论了失访率对所需事件数的影响修正。 不同随访模式下的考虑： 讨论了固定随访时间与连续入组/观察模式下的样本量调整。 第三部分：高级试验设计与复杂情况处理（约 500 字） 本部分拓展了样本量计算的范围，涵盖了更复杂、更贴近现代药物研发需求的试验类型。 第六章：多重比较与调整 家族错误率（Family-wise Error Rate, FWER）与错误发现率（False Discovery Rate, FDR）： 解释了当同时检验多个次要终点或进行亚组分析时，如何控制整体的 I 类错误。 校正方法及其对样本量的影响： 详细介绍了 Bonferroni 校正、Holm 法等对检验效能（即样本量需求）的冲击和如何在设计阶段进行前瞻性考虑。 第七章：重复测量与交叉设计 方差分量模型： 针对同一受试者在多个时间点进行测量的设计，介绍了如何利用个体内（Within-subject）和组间（Between-subject）的协方差结构来优化样本量。 交叉设计（Crossover Trials）： 重点分析了交叉设计中残存效应（Carryover Effect）的识别与处理，并说明了其对所需样本量的影响（通常可以显著减少）。 第八章：适应性设计与贝叶斯方法 适应性样本量调整： 探讨了在试验进行中，基于早期数据对样本量进行预设调整的可能性（Group Sequential Designs, Interim Analysis）。详细说明了调整的严格统计学要求和如何控制总体 $alpha$ 错误。 贝叶斯样本量设计原理： 引入贝叶斯方法，重点讨论如何利用先验信息来确定样本量，特别是当客观的效应量估计难以获得时。这包括基于“可信度”（Probability of Superiority）的样本量定义。 第四部分：软件应用与实际操作指南（约 200 字） 本部分侧重于将理论转化为实践的工具和流程。 第九章：统计软件与工具箱 常用软件操作指南： 提供使用 R 语言（`pwr` 包）、SAS（`PROC POWER`）或 GPower 等专业统计软件进行样本量计算的详尽步骤和代码示例。 敏感性分析： 强调了样本量计算结果对输入参数（特别是效应量和方差估计）的敏感性。指导读者进行多情景分析，以评估研究的稳健性。 第十章：研究方案中的样本量报告与伦理考量 方案撰写规范： 详细说明了在研究方案（Protocol）中清晰、完整地报告样本量计算逻辑的必要性，包括所有假设参数的来源和依据。 伦理审查要点： 讨论了伦理委员会对样本量计算合理性的审查重点，特别是对“过小”（风险未被充分评估）和“过大”（资源浪费）的关注点。 --- 目标读者 本书面向但不限于： 1. 生物统计学家和方法学家： 作为进行复杂临床试验统计方法设计和验证的参考手册。 2. 临床研究人员（PI）： 帮助他们理解和合理地设计试验规模，并能有效与统计部门沟通。 3. 药品注册与监管人员： 为评估新药临床试验方案的科学性和严谨性提供坚实的理论基础。 4. 研究生和高年级本科生： 作为生物医学统计学、流行病学或药物经济学课程的高级教材或专业选修课参考书。 本书特色 本书的特色在于其平衡性和前瞻性：它不仅详尽讲解了基于频率学派的经典公式，还引入了适应性设计和贝叶斯统计学等前沿方法。每一章节的计算推导都力求清晰易懂，并配有与实际研究场景高度吻合的案例分析，确保读者能够将理论知识迅速转化为解决实际研究问题的能力。全书注重“临床意义”对“统计学意义”的指导作用，强调样本量设计是一个严谨的科学与审慎的临床决策相结合的过程。
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