Nanotechnology - Toxicological Issues and Environmental Safety

Nanotechnology - Toxicological Issues and Environmental Safety pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

出版者:Springer Verlag
作者:Simeonova, P. P. (EDT)/ Opopol, N. (EDT)/ Luster, M. I. (EDT)
出品人:
页数:276
译者:
出版时间:
价格:74.95
装帧:Pap
isbn号码:9781402060755
丛书系列:
图书标签:
  • Nanotechnology
  • Toxicology
  • Environmental Safety
  • Nanomaterials
  • Risk Assessment
  • Environmental Impact
  • Health Effects
  • Nanoparticles
  • Pollution
  • Safety
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具体描述

深入探索生物医学前沿:基因编辑、细胞治疗与再生医学的未来图景 书名:生命工程学的突破:从分子机制到临床转化 内容简介: 本书旨在为读者提供一个全面、深入的视角,聚焦于当前生物医学研究领域最前沿、最具革命性的三大支柱:基因编辑技术(特别是CRISPR-Cas系统及其演化)、先进的细胞治疗策略(包括干细胞技术和免疫细胞疗法),以及再生医学在组织工程与器官替代方面的最新进展。我们摒弃了对现有技术如纳米毒理学等领域的常规讨论,转而将焦点完全集中于生命科学如何通过精密的工程学手段,重塑生命体的健康与疾病管理模式。 第一部分:基因编辑的革命:精确控制生命的蓝图 第一部分详尽剖析了自十多年前CRISPR-Cas9系统横空出世以来,基因编辑技术所经历的指数级发展。我们不仅回顾了早期的ZFNs和TALENs,更将重点放在了CRISPR/Cas9的机制、优势及其在不同生物模型中的应用。 1.1 CRISPR系统的分子机制与变体 本章深入探讨了细菌免疫系统如何被转化为强大的基因编辑工具。详细解析了Cas9核酸酶的结构、PAM序列的要求,以及sgRNA如何实现对目标DNA位点的精确引导。更重要的是,本部分着重介绍了后CRISPR时代的技术飞跃,包括碱基编辑(Base Editing)和先导编辑(Prime Editing)。这些“下一代”技术通过避免双链断裂(DSB),极大地提高了编辑的精确性和安全性,并减少了脱靶效应的风险。我们通过大量的案例研究,展示了碱基编辑如何实现单一核苷酸的精准转换,以及先导编辑如何实现插入、缺失或复杂替换,从而克服传统CRISPR系统的局限性。 1.2 基因编辑在疾病模型中的应用 本节侧重于将基因编辑技术转化为研究工具和潜在疗法。内容涵盖了如何利用CRISPR/Cas系统构建精确的人类疾病模型(如镰状刀贫血、亨廷顿舞蹈症的体外和体内模型),以更好地理解疾病的发病机制。此外,我们详细探讨了体外基因编辑(Ex Vivo)和体内基因编辑(In Vivo)策略的差异与挑战。例如,在体外编辑造血干细胞,然后回输治疗血液系统疾病的流程,以及如何通过病毒载体(如AAV)或非病毒载体(如脂质纳米颗粒LNP)将编辑工具递送到特定靶器官进行体内修正。 1.3 基因编辑的伦理与监管前沿 在技术飞速发展的同时,社会和伦理层面的讨论尤为关键。本章不涉及化学或毒理学的考量,而是专注于生殖细胞编辑、体细胞编辑的界限划分,以及全球范围内对基因治疗产品审批的最新监管框架。探讨了“设计师婴儿”的争议,以及如何建立负责任的创新路径。 第二部分:细胞治疗的复兴:重塑免疫与再生能力 第二部分聚焦于细胞作为“活的药物”的潜力,涵盖了免疫疗法(尤其是CAR-T)和干细胞技术在临床转化中的最新突破。 2.1 先进的细胞免疫疗法:超越初代CAR-T 本章详细描述了嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法的演变。从第一代靶向单一抗原的CAR-T,到第二代引入共刺激结构域(如4-1BB、CD28)以增强持久性和活性的设计。本节的重点在于第三代和“下一代”CARs的设计,包括双特异性CARs(Bi-specific CARs)、逻辑门控CARs(AND/OR gate logic)以及用于实体瘤的“安全开关”设计。我们深入分析了实体瘤微环境对T细胞功能抑制的挑战,并探讨了如何通过工程化T细胞克服血管生成和免疫抑制网络的策略。此外,对天然杀伤细胞(NK Cell)和肿瘤浸润淋巴细胞(TILs)的基因工程化改造,作为CAR-T的替代或补充方案,也进行了细致的梳理。 2.2 干细胞生物学与临床应用 干细胞是再生医学的基石。本章首先概述了多能干细胞(ESCs和iPSCs)的培养、维持和分化潜力。我们重点关注了诱导多能干细胞(iPSCs)在个性化疾病建模和细胞替代疗法中的巨大优势,尤其是如何高效、安全地将iPSCs定向分化为特定细胞类型,如功能性心肌细胞、神经元或胰岛β细胞。同时,本节也探讨了间充质干细胞(MSCs)的旁分泌(Paracrine)作用机制,即其通过分泌生长因子和细胞因子来促进组织修复而非直接替代受损细胞的机制,以及其在炎症调节中的潜力。 2.3 细胞治疗的递送与体内重编程 本部分关注如何克服细胞治疗从实验室走向临床的障碍。讨论了大规模、高品质细胞制备的GMP标准要求。重点介绍了体内细胞重编程(In Vivo Reprogramming)技术,即通过特定的因子组合直接将一种成熟细胞(如成纤维细胞)在体内转化为另一种细胞类型(如神经元或内皮细胞)的最新进展,这有望绕开体外培养和植入的复杂步骤。 第三部分:再生医学与组织工程:构建功能性结构 第三部分关注如何利用生物材料、细胞支架和生物打印技术,在体外或体内重建复杂的人体组织和器官。 3.1 组织工程支架的设计与生物相容性 本章探讨了用于引导细胞生长和组织再生的支架材料的革新。我们专注于天然高分子(如胶原蛋白、壳聚糖、纤维蛋白)和合成高分子(如PLGA、PCL)在特定组织修复中的应用。关键在于支架的结构设计——如何模仿细胞外基质(ECM)的物理和化学信号,控制细胞的粘附、增殖和分化方向。内容涵盖了纳米纤维技术、水凝胶作为三维培养基的应用,以及如何通过调节支架的降解速率来匹配新组织的形成速度。 3.2 3D生物打印:迈向功能性器官 3D生物打印被视为实现器官替代的终极目标。本节详细介绍了生物墨水(Bio-inks)的配方设计,其必须兼顾打印的可操作性(流变学特性)和生物活性。我们分析了喷墨打印、挤出打印和激光辅助打印等不同技术在构建具有血管化结构的复杂组织(如肝脏小块、肾脏皮质结构)中的优势与挑战。特别关注了如何通过多材料打印技术,同时放置多种细胞类型和生物活性因子,以实现多细胞相互作用的复杂组织重建。 3.3 体内组织修复与生物学支架 除了体外构建,本部分也探讨了“体内工程”策略。例如,利用可吸收的生物工程支架(Scaffolds)作为模板,诱导宿主自身的细胞和血管系统“爬入”支架,逐步替代并吸收支架材料,最终形成再生组织。这在骨骼和软骨修复领域取得了显著成果。我们深入分析了去细胞化器官基质(Decellularized Matrix)作为天然支架的潜力,以及如何通过重新播种特定细胞类型来重建功能性器官结构的实验案例。 总结 《生命工程学的突破:从分子机制到临床转化》全面梳理了基因编辑、细胞治疗和再生医学这三大生物工程支柱的最新动态、核心技术挑战以及临床转化的前景。本书侧重于工程设计、分子操作和组织构建,为生命科学、生物医学工程及相关领域的专业人士和高阶学生提供了一份兼具理论深度与前沿视野的参考指南。

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