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出版者:科学

作者:艾伦·约翰·珀西瓦尔·泰勒

出品人:

页数:246

译者:

出版时间:2007-10

价格:88.00元

装帧:

isbn号码:9787030203625

丛书系列:

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• 新药研发案例
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《新药研发案例》内容概览 本书系对当代药物发现与开发领域前沿实践的深度剖析与系统梳理，旨在为行业从业者、研究人员及相关专业学生提供一个全面、详尽、贴近实战的案例学习平台。全书内容聚焦于近年来全球制药工业中具有里程碑意义或对后续研发方向产生深远影响的经典与新兴药物分子。 本书结构设计以药物研发的生命周期为主线，划分为四大核心板块，每个板块均通过多个精选案例进行支撑和阐述。 --- 第一部分：靶点发现与先导化合物的“破局”之路 本部分深入探讨药物研发的起点——如何精准识别疾病通路中的关键分子靶点，并成功筛选出具有潜力用于后续优化的先导化合物。我们着重剖析了结构生物学、基因组学和生物信息学在靶点验证中的革命性作用。 案例聚焦一：激酶抑制剂的迭代演进。 重点解析某款广谱抗肿瘤激酶抑制剂从初期筛选的“泥潭”中脱颖而出的过程。案例细致描绘了如何利用高通量筛选（HTS）技术库，结合结构导向药物设计（SBDD）理念，通过对关键氨基酸残基的修饰，显著提升对特定靶点（如BCR-ABL或EGFR突变体）的选择性与活性。书中详细展示了从最初的纳摩尔级IC50值，如何通过结构优化将其提升至皮摩尔级，并克服早期药物的非选择性毒性问题。此部分内容强调了“魔力药效团”（Pharmacophore）的构建与精修在早期设计中的决定性作用。 案例聚焦二：针对罕见病G蛋白偶联受体（GPCR）的激动剂开发。 GPCR作为最大的药物靶点家族，其复杂性为研发带来了巨大挑战。本案例选取了一个治疗某遗传性代谢紊乱疾病的GPCR激动剂。不同于传统的小分子抑制剂设计，该项目采用了“细胞膜上活性筛选”的策略，克服了GPCR在体外重构系统中的构象不稳定难题。书中详述了正向变构调节剂（PAMs）的设计思路，即通过结合非活性位点来增强内源性配体的作用，从而实现更精细的生理调控。案例分析了如何利用NMR波谱技术来确认分子与受体结合时的动态变化，这是传统X射线晶体学难以提供的关键信息。 --- 第二部分：临床前研究的深度转化与安全性保障 成功入选的先导化合物必须通过严苛的临床前评估。本部分专注于转化医学的关键环节，包括药代动力学（PK）、药效学（PD）的优化，以及至关重要的毒理学风险评估。 案例聚焦三：口服生物利用度的“瓶颈”突破。 一个具有优秀体外活性的分子，往往会因其不良的理化性质（如溶解度、渗透性）而在体内表现不佳。我们选取了一个在早期试验中表现出高代谢清除率（高CL）的候选药物。案例详细介绍了如何通过“结构修饰与代谢位点保护”策略，引入稳定的同位素（如氘代）或进行关键取代基的屏蔽，成功降低了肝脏P450酶系（如CYP3A4）的代谢速率，从而将口服生物利用度（F%）从不足5%提升至可接受的30%以上。书中对Caco-2细胞渗透实验和人肝微粒体（HLM）孵育实验的数据解读进行了深入剖析。 案例聚焦四：免疫原性与脱靶毒性的风险规避。 在开发新型生物大分子药物（如ADC或双特异性抗体）时，安全性评估尤为关键。本案例集中探讨了如何通过工程化抗体Fc段来降低其潜在的免疫原性（如ADE效应或补体激活）。书中详述了利用人源化鼠源抗体的技术流程，以及在啮齿类动物和非人灵长类（NHP）模型中进行的最大耐受剂量（MTD）和无可见不良反应水平（NOAEL）的确定过程，为后续I期临床的剂量爬升提供了科学依据。 --- 第三部分：临床试验的战略设计与关键拐点 临床阶段是耗资巨大、风险最高的环节。本部分侧重于临床试验方案的设计艺术，包括受试者选择、终点指标的确定以及如何应对“非预期”的临床结果。 案例聚焦五：I期剂量递增的复杂性与伴随诊断（CDx）的早期整合。 对于高度靶向性的精准医疗药物，单纯的毒性剂量探索已不再足够。本案例展示了一个针对特定基因突变（如KRAS G12C）的口服小分子药物，如何在I期试验中同步设计概念验证（PoC）研究。书中详细解析了如何设定主要药效学终点（例如肿瘤PD-L1表达水平的变化）作为早期疗效的指标，并解释了如何将伴随诊断试剂盒的验证流程提前嵌入到临床入组标准中，以确保后续II期试验的患者群体具有最高的响应潜力。 案例聚焦六：II期试验的失败与“重新定位”（Repurposing）的成功。 并非所有进入II期的药物都能顺利推进。本案例分析了一款曾因主要疗效终点未达标而在特定适应症（如重度抑郁症）中宣告失败的化合物。然而，通过对其IIa期亚组数据的深入事后分析（Post-hoc Analysis），研究团队发现其在具有特定生物标志物（如特定炎症因子水平升高）的患者亚群中表现出显著疗效。书中详尽描述了如何基于这一发现，调整适应症、重新设计III期试验方案，并最终使其在新的适应症（如难治性炎症疾病）中获得批准的完整路径。 --- 第四部分：CMC（化学、制造与控制）与规模化生产的工程挑战 药物的商业化成功，离不开稳定、高效、符合GMP要求的CMC体系。本部分探讨了从实验室克级制备到商业化吨级生产过程中必须解决的关键工程与质量问题。 案例聚焦七：多晶型筛选与制剂稳定性优化。 一个药物分子的不同晶型可能表现出截然不同的溶解度和生物利用度。本案例聚焦于某抗病毒药物在上市前夕发现的新型不稳定多晶型问题。书中详尽描述了共晶（Co-crystal）和无定形固体分散体（ASD）技术的应用，以确保API（活性药物成分）在不同气候区和储存条件下均能保持其药学特性。内容深入探讨了过程分析技术（PAT）在实时监测结晶过程中的应用，以避免批次间质量波动。 案例聚焦八：生物制剂的连续流生产与供应链韧性。 针对下一代抗体药物，本案例对比了传统的分批（Batch）生产与新兴的连续流（Continuous Flow）生产模式的优劣。书中分析了连续流模式在提高生产效率、降低设备占地面积和提升质量控制一致性方面的优势，并详细展示了如何设计一个能够应对全球供应链中断风险的“多源化”API供应策略，确保关键起始物料的稳定供给。 全书总结： 《新药研发案例》不仅是知识的堆砌，更是对创新思维和审慎决策过程的记录。通过对这些真实案例的解构与重组，读者将能更深刻地理解药物研发链条上的每一个环节所面临的科学困境、工程挑战与监管博弈，从而在未来的研发实践中，能够预见风险、优化策略，并最终加速有效、安全新药的问世。

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这本书的封面设计非常吸引人，采用了沉稳的蓝色调，搭配着一个抽象的分子结构图案，给人一种专业、严谨又不失创新感的感觉。我是一名对生物医药领域充满好奇的普通读者，虽然没有专业的科研背景，但一直以来都对新药是如何从实验室走向临床，最终造福患者的过程感到非常着迷。拿到这本书后，我翻阅了一下目录，看到了许多我耳熟能详的药物名称，比如针对癌症的靶向药，治疗罕见病的基因疗法，以及近期在新冠疫情中发挥重要作用的mRNA疫苗。光是看到这些，就足以点燃我对书中内容的期待。我希望这本书能够用通俗易懂的语言，向我这样的非专业人士揭示新药研发的神秘面纱，让我了解其中的关键步骤，比如基础研究、临床前研究、临床试验，以及最终的审批上市过程。同时，我也很想知道，在漫长且充满不确定性的新药研发过程中，科研人员们是如何克服重重困难，又是如何将那些看似遥不可及的科学理论转化为实际的治疗手段的。这本书是否会深入探讨某个具体药物的研发历程，比如它是如何发现的，经过了哪些阶段的试验，遇到了哪些挑战，最终又是如何成功上市并改变了无数人的生活？我非常期待能够在这本书中找到这些问题的答案，并从中学到一些关于科学探索精神和创新思维的宝贵经验。

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这本书的纸张质感非常好，翻页的时候不会有那种廉价的沙沙声。我是一名对未来科技发展趋势非常关注的读者，而新药研发无疑是其中最令人振奋的领域之一。我总是惊叹于人类智慧的伟大，能够在分子层面理解疾病的发生机制，并设计出能够精准靶向病灶的药物。这本书是否会深入介绍一些前沿的研发技术，比如基因编辑、CRISPR技术在药物开发中的应用，或者人工智能在药物发现过程中的作用？我希望这本书能够用生动的语言，描绘出这些复杂的技术是如何工作的，它们又为新药研发带来了哪些革命性的变化。我也很好奇，书中会不会提及一些在研发过程中遇到的瓶颈和挑战，比如一些看起来很有前景的技术，但由于各种原因未能转化为实际的药物，或者一些药物在临床试验中表现出色，但最终因为副作用等原因未能上市。了解这些挫折和教训，或许更能让我们体会到新药研发的艰辛与不易。这本书是否能让我对未来医学的发展有一个更清晰的预判？

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这本书的封面设计简洁有力，色彩搭配也很有品味。我是一名对生活充满好奇的普通人，当我看到一本关于新药研发的书时，我的第一个想法就是，它会如何影响我的生活，或者我身边的人的生活。我希望这本书能够以一种非常贴近生活的方式，来解释新药研发的意义。它是否会介绍一些我们日常生活中可能遇到的疾病，比如高血压、糖尿病、抑郁症等等，然后说明目前有哪些新药正在研发，或者已经成功上市，并且对这些疾病的治疗带来了哪些改善？我也想知道，在未来，有哪些疾病有可能通过新药的研发得到有效的治疗，从而让我们的生活更加健康和美好？这本书是否能让我对未来的医疗保健体系有一个更清晰的认识，并且让我更积极地关注健康生活方式和科学的医疗手段？

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这本书的装帧选材给人的感觉很厚重，似乎里面承载了很多重要的信息。我一直对那些能够解决人类重大健康问题的科学突破充满敬意，而新药的研发无疑是其中最耀眼的成就之一。我希望这本书能够深入剖析几个在医学史上具有里程碑意义的新药研发案例，例如那些彻底改变了某种疾病治疗模式的药物，或者是那些填补了医学空白的创新药物。我希望能够了解这些药物是如何被发现的，它们又是如何克服了当时的技术限制，最终实现突破的。书中是否会包含一些关于药物研发历史背景的介绍，比如在某个时期，由于科学认识的局限性，人们是如何看待和治疗某种疾病的，而新药的出现又是如何改变了这一切？我渴望从这些历史性的案例中，学习到科学的演进和人类智慧的进步。

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这本书的封面设计给人的感觉很专业，同时也带有某种科学探索的神秘感。我是一名对健康和生活质量非常关注的普通读者，所以当我对某些疾病感到担忧或者对某些治疗方案感到好奇时，我总是会想到新药的研发。我希望这本书能够用一种更具人文关怀的方式，来展现新药研发的意义。它是否会讲述一些患者在接受新药治疗后，生活质量得到显著改善的故事？这些故事是否会让我更加理解，为什么新药的研发如此重要，以及它对于人类社会进步的贡献。我也想了解，那些在研发过程中付出的科学家们，他们是如何看待自己工作的价值的，他们是否会因为自己的工作能够挽救生命而感到自豪？这本书是否会让我对未来的医疗健康领域充满信心？

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这本书的书脊和文字排版都十分考究，给人一种值得细细品读的质感。我一直认为，药物的研发不仅仅是科学技术的问题，更是一个充满了人文关怀和社会责任感的过程。每次看到那些新药的上市新闻，我都忍不住去思考，在每一个成功的背后，有多少个日夜的辛勤付出，有多少次濒临失败的边缘，又有多少个家庭因此看到了希望。我希望这本书能够不仅仅停留在技术层面，更能触及到在新药研发过程中，那些关于科学家的初心、关于患者的期盼、关于社会责任的讨论。它是否会讲述一些研发过程中鲜为人知的故事，比如那些为科学献身的精神，那些为了攻克疾病而付出的巨大牺牲？我尤其好奇，书中会不会探讨新药研发的伦理问题，比如药物的定价、可及性，以及如何平衡创新与公平？我期待这本书能够带来一些发人深省的思考，让我不仅仅是作为一个旁观者，更能理解这个行业所承载的厚重意义。我也希望这本书能够给我一些关于未来医疗发展的启示，让我知道未来有哪些疾病有可能被攻克，有哪些新的治疗方法正在孕育之中。

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这本书的触感非常温润，让人有种想要立即翻开阅读的冲动。我是一名对经济和商业方面也颇感兴趣的读者，而新药研发无疑是一个投入巨大、风险高昂但回报也可能非常丰厚的行业。我希望这本书能够不仅仅停留在科学层面，还能对新药研发的商业逻辑和市场前景进行一些探讨。比如，一个新药的研发需要投入多少资金？它的研发周期有多长？在研发过程中，哪些因素会影响其商业价值？书中是否会分析一些成功的商业模式，或者是在商业运作中遇到的挑战，比如专利保护、市场准入、竞争策略等等？我也很好奇，在这个充满不确定性的领域，投资者是如何评估新药研发项目的潜力的？这本书是否能让我对这个行业的经济学原理有一个更深入的了解？

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这本书的字体大小适中，阅读起来非常舒适，不会感到疲劳。我是一名对生命科学领域充满热情的学生，尤其对药物的分子作用机制和靶点选择方面非常感兴趣。我希望这本书能够用严谨的科学态度，但又不失生动有趣的语言，为我解答关于新药研发的许多疑问。比如，当科学家们发现一个潜在的药物靶点时，他们是如何设计出能够特异性作用于这个靶点的药物分子的？药物在人体内是如何被吸收、分布、代谢和排出的？这些药代动力学和药效动力学之间的关系又是如何影响药物的疗效和安全性的？书中是否会包含一些精美的插图或图表，来帮助我理解这些复杂的科学概念？我也很想知道，在药物的研发过程中，有哪些关键的决定性因素，能够决定一个项目是成功还是失败。

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这本书的印刷清晰度非常高，即使是细小的文字也能轻松阅读。我一直对创新是如何产生的感到好奇，而新药研发无疑是科技创新中最具代表性的领域之一。我希望这本书能够不仅仅是罗列成功的案例，更能深入探讨这些案例背后所蕴含的创新思维和方法。例如，是什么样的科研理念促使科学家们去挑战那些看似不可能的难题？他们是如何从失败中学习，并不断调整研究方向的？书中是否会介绍一些新药研发领域的创新模式，比如产学研结合的模式，或者开放式创新的理念？我也对那些在研发过程中，为了克服技术难题而进行的“头脑风暴”或者“头脑激荡”的场景非常感兴趣。这本书是否能够让我了解到，在快速变化的医疗健康领域，如何才能保持创新活力，不断推出满足 unmet medical needs 的新药？

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这本书的整体装帧风格非常简洁大气，透露出一种内在的深刻。我是一个对历史和故事都非常感兴趣的读者，所以当我看到“案例”这个词时，我就立刻联想到了那些充满戏剧性和传奇色彩的新药研发故事。我非常期待这本书能够深入剖析几个具有代表性的新药研发案例，不仅仅是介绍药物的成分和疗效，更重要的是挖掘它们背后的故事。比如，某个药物的发现是否源于一次偶然的观察？某个突破性的进展又是如何在一群充满激情的科研人员的共同努力下实现的？书中是否会描绘出在研发过程中，科学家们如何与时间赛跑，如何面对各种不确定性和压力，最终取得成功的场景？我希望这本书能够让我感受到，新药研发的每一个成功都不是凭空而来的，而是无数个个体智慧和集体力量的结晶。我也想知道，这些案例中是否会涉及一些跨学科的合作，比如生物学、化学、医学、计算机科学等领域的专家是如何协同工作的。

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