Gene Therapy Technologies, Applications and Regulations pdf epub mobi txt 电子书下载 2026

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出版者:Wiley

作者:Meager, Anthony; Meager; Meager, Anthony

出品人:

页数:438

译者:

出版时间:1999-10-29

价格:USD 290.00

装帧:Hardcover

isbn号码:9780471967095

丛书系列:

图书标签:

专业书
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具体描述

Gene Therapy Technologies, Applications and Regulations From Laboratory to Clinic Edited by Anthony Meager Division of Immunobiology, The National Institute for Biological Standards and Control, South Mimms, UK The development of gene-based technologies has been rapid over the past decade and has consequently resulted in a surge of interest in human gene therapy, the deliberate transfer of genes to somatic cells to cure or alleviate disease symptoms. Hundreds of clinical protocols involving variously designed vectors for efficient gene transfer have been developed. However, the use of such complex 'gene medicines' containing potentially heritable genes has raised numerous concerns regarding quality, efficacy and safety. Encompassing recent developments in the field and addressing current concerns this book:

* surveys many of the current technologies for preparing vectors for use in gene therapy protocols

* reviews the application of gene-mediated therapies to a range of medical conditions

* considers the regulatory aspects of gene therapy including product quality and safety requirements

* appraises the transfer of technologies from laboratory to clinic with regard to the attendant requirements and facilities for:

* good laboratory practice (GLP) conditions in the R&D laboratory

* large-scale production methods and good manufacturing practice (GMP)

* current in-process and final product testing

Written by international experts knowledgeable about many aspects of human somatic gene therapy, this book will be an essential guide for those embarking on gene therapy technologies relevant to specifications of production and testing of products (and procedures) required to meet existing regulations, including quality, efficacy and safety considerations.

《基因疗法：技术、应用与监管》是一部深入探讨基因疗法这一革命性医学领域的权威著作。本书为读者提供了对基因疗法当前发展状况的全面审视，从基础技术到临床实践，再到其面临的监管挑战，层层剖析，条理清晰。第一部分：基因疗法的基础技术本部分将详细阐述支撑基因疗法发展的关键技术。首先，我们会深入介绍各种基因递送系统，包括病毒载体（如腺病毒、慢病毒、腺相关病毒）和非病毒载体（如脂质体、纳米颗粒）的构建原理、优势、劣势以及在不同应用场景下的选择考量。我们将讨论这些载体如何被设计以实现高效、特异的基因递送至靶细胞，并探讨如何优化递送效率、降低免疫原性以及克服体内屏障。接着，本书将详尽阐述基因编辑技术，尤其是CRISPR-Cas9系统的原理、发展历程以及在基因疗法中的应用。我们会分解CRISPR-Cas9的组成部分（Cas9核酸酶、向导RNA），解释其如何实现精确的DNA切割和碱基编辑。同时，我们也将涵盖其他基因编辑工具，如TALENs和ZFNs，并比较它们与CRISPR-Cas9在效率、特异性和脱靶效应方面的异同。本书将重点介绍这些技术如何用于纠正致病基因突变、插入功能性基因或敲除有害基因，为治疗遗传性疾病提供新的途径。此外，本部分还将探讨基因表达调控技术，包括反义核酸、siRNA、miRNA以及基因沉默技术。我们将解释这些技术如何通过干预RNA水平来调节基因表达，例如沉默异常表达的基因或恢复功能缺失基因的表达。对于不同的疾病模型，我们将分析这些技术的适用性和潜在的治疗效果。第二部分：基因疗法的临床应用在掌握了基础技术之后，本书将聚焦于基因疗法在各个临床领域的广泛应用。遗传性疾病的治疗：这是基因疗法最直接的应用领域。我们将详细介绍基因疗法在治疗单基因遗传病方面的进展，例如囊性纤维化、镰刀型红细胞贫血症、脊髓性肌萎缩症（SMA）和杜氏肌营养不良症（DMD）。我们会深入分析针对这些疾病的不同基因疗法策略，包括基因替代疗法、基因修正疗法以及基因功能增强疗法，并引用已获批准或处于临床试验阶段的成功案例。癌症治疗：基因疗法在肿瘤治疗方面展现出巨大的潜力。本书将重点介绍CAR-T细胞疗法（嵌合抗原受体T细胞疗法）的原理和临床应用，解释T细胞如何被工程化以识别和攻击癌细胞。我们还将探讨基因疗法在肿瘤免疫治疗中的其他应用，例如溶瘤病毒疗法，以及如何利用基因疗法增强放疗和化疗的疗效。感染性疾病的治疗：尽管相对较新，基因疗法在对抗某些慢性感染性疾病方面也显示出希望，例如HIV。我们将讨论如何利用基因疗法增强宿主免疫力，或直接靶向病毒基因组。其他疾病领域的探索：除了上述主要领域，本书还将概述基因疗法在心血管疾病、神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病）、眼科疾病以及再生医学等领域的探索性应用。我们将讨论这些领域所面临的独特挑战以及基因疗法可能提供的解决方案。第三部分：基因疗法的监管与伦理考量基因疗法作为一种前沿技术，其发展离不开严格的监管框架和深入的伦理讨论。全球监管框架：本部分将深入分析全球主要监管机构，如美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）以及中国国家药品监督管理局（NMPA）等，对基因疗法的监管政策和审批流程。我们将阐述基因疗法药物的临床前研究要求、临床试验设计、数据提交标准以及上市后监管。风险评估与安全性：基因疗法涉及对人体基因组的干预，因此安全性是监管的核心。本书将详细讨论基因疗法潜在的风险，包括免疫反应、脱靶效应、插入突变以及长期安全性问题。我们将探讨如何通过严格的毒理学研究、剂量优化和患者监测来最小化这些风险。伦理和社会问题：基因疗法的应用引发了一系列深刻的伦理和社会问题。本书将探讨这些问题，包括基因编辑的生殖细胞系应用、公平可及性、基因信息的隐私以及对人类基因库的潜在影响。我们将分析不同社会和文化背景下对这些问题的看法，并呼吁负责任的科学研究和应用。未来展望与挑战：最后，本书将展望基因疗法的未来发展趋势，包括基因疗法的个性化应用、多基因疾病的治疗以及与其他治疗模式的联合应用。同时，我们也将坦诚地讨论基因疗法所面临的挑战，例如高昂的研发和治疗成本、规模化生产的难题以及公众认知和接受度等问题。《基因疗法：技术、应用与监管》旨在为科研人员、临床医生、生物技术公司从业者、政策制定者以及对基因疗法感兴趣的公众提供一个全面、权威且易于理解的学习平台。通过对本书的学习，读者将能够深刻理解基因疗法的科学原理，认识其巨大的临床潜力，并对其发展过程中面临的监管和伦理挑战有清晰的认识。