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出版者:John Wiley & Sons Inc

作者:Janick, Jules 编

出品人:

页数:456

译者:

出版时间:2007-1

价格:2277.00 元

装帧:HRD

isbn号码:9780470052419

丛书系列:

图书标签:

• Plant Breeding
• Crop Science
• Genetics
• Molecular Biology
• Plant Genetics
• Agricultural Biotechnology
• Horticulture
• Plant Improvement
• Germplasm Resources
• Mutation Breeding

基因组编辑的未来：从理论到实践的深度探索 图书名称：基因组编辑的未来：从理论到实践的深度探索 作者： [此处可填写虚构的权威作者姓名，例如：张明教授，李芳博士] 出版社： [此处可填写虚构的专业学术出版社，例如：科学前沿出版社] 出版日期： [此处可填写具体的日期，例如：2024年10月] --- 内容概要 本书是一部全面、深入且极具前瞻性的学术专著，旨在系统梳理和剖析当前生命科学领域最前沿、最具颠覆性的技术——基因组编辑（Genome Editing）的理论基础、核心技术体系、应用拓展及其面临的伦理与社会挑战。我们聚焦于超越传统育种和分子生物学范畴的“精准生物学革命”，为科研人员、生物技术开发者、高等院校师生及政策制定者提供一个理解和驾驭这项强大工具的权威指南。 全书结构严谨，逻辑清晰，从基础的分子机制阐述，逐步过渡到复杂的应用案例分析，最终探讨该技术对人类健康、农业可持续发展以及生物多样性保护的深远影响。 第一部分：基因组编辑技术的基础与演进 本部分奠定了理解基因组编辑技术的理论基石，详细回顾了从早期靶向核酸技术到现代CRISPR系统的演变历程。 第一章：核酸靶向编辑的基石 本章首先回顾了早期基因打靶技术（如ZFNs和TALENs）的工作原理、优势与局限性。重点分析了它们在序列特异性识别和核酸酶活性控制上面临的挑战。通过对比分析，引出新一代系统的必要性。同时，深入探讨了DNA双链断裂（DSB）修复机制——非同源末端连接（NHEJ）与同源重组修复（HDR）——如何决定最终的基因编辑结果，这是所有基因编辑技术的基础。 第二章：CRISPR/Cas系统的革命性突破 本章是全书的核心技术章节之一。我们详尽阐述了CRISPR-Cas9系统的结构、功能及其在原核生物中的天然作用机制。特别关注导向RNA（gRNA/sgRNA）的设计原则、脱靶效应的预测与最小化策略。 随后，我们将目光投向CRISPR系统的多样性。详细介绍Cas12a（Cpf1）、Cas13 等新型Cas蛋白家族的特性，包括它们对PAM位点的不同要求、切割方式（粘性末端与平末端），以及Cas13在RNA编辑领域中展现出的独特潜力。本章提供了一套严谨的实验设计框架，指导研究者如何根据具体研究目标选择最合适的Cas酶系统。 第三章：非DSB编辑的精细调控：碱基编辑与先导编辑 本章聚焦于对基因组进行更精细、无断裂编辑的技术。 碱基编辑器（Base Editors, BEs）：系统介绍胞嘧啶碱基编辑器（CBEs）和腺嘌呤碱基编辑器（ABEs）的结构（脱氨酶与失活的Cas9融合）及其催化效率。详细分析了其在单碱基突变纠正中的应用，以及限制因素，如编辑窗口的精确控制和潜在的“甜甜圈”效应（编辑目标区域的非目标位点）。 先导编辑器（Prime Editing, PE）：将其视为第三代基因编辑技术的代表。深入解析PE系统如何结合逆转录酶和特异性引导RNA（pegRNA）来实现精确的替换、插入或缺失，而无需依赖供体DNA模板。本章通过大量体外和体内实验数据，对比PE与传统HDR的效率和精度差异。 第二部分：前沿应用与技术拓展 本部分将理论知识应用于具体的生物学和医学研究领域，展示基因组编辑技术的巨大实用价值。 第四章：基因组编辑在疾病模型构建中的应用 本章侧重于将基因编辑技术应用于人类疾病的体外和体内模型构建。涵盖了从细胞系（如iPSCs）到模式生物（如小鼠、斑马鱼）中快速、准确地模拟人类遗传病突变的方法。重点讨论了如何利用基因编辑技术诱导特定基因敲除、敲入或点突变，以重现复杂的疾病表型，包括神经退行性疾病、代谢性疾病及复杂癌症模型的建立。 第五章：治疗性基因编辑：从实验室到临床 本章探讨了基因组编辑技术在基因治疗中的核心地位和临床转化潜力。详细分析了目前已进入临床试验的编辑策略，如体外编辑（Ex Vivo，如CAR-T细胞改造）和体内编辑（In Vivo，如通过AAV载体递送）。本章尤其关注递送系统的优化，包括脂质纳米粒（LNP）和病毒载体（AAV、慢病毒）的优势互补，以及如何克服免疫原性障碍。针对镰状细胞病、遗传性失明等已取得突破的案例进行深入剖析。 第六章：农业生物技术与作物改良的未来 本章探讨基因组编辑技术如何重塑传统育种的效率和边界。区别于转基因技术，我们重点讨论了利用CRISPR进行“基因组靶向诱变”在作物改良中的应用，包括： 1. 抗逆性状的增强：提高作物对干旱、盐碱、病虫害的抵抗力。 2. 品质性状的优化：例如，提高营养成分含量（维生素、蛋白质）或改变脂肪酸组成。 3. 加速育种周期：通过编辑关键的成花时间基因或杂种优势相关基因，实现快速的品种迭代。 本章还包含了对主要农作物（水稻、小麦、大豆）和新兴经济作物中成功编辑案例的深度分析。 第三部分：挑战、监管与伦理考量 任何强大的技术都伴随着重大的社会责任。本部分专注于基因组编辑技术在实践中遇到的技术瓶颈以及必须面对的伦理边界。 第七章：技术局限性与质量控制 本章是技术实践的警示篇。详细剖析了当前影响基因组编辑可靠性的关键技术难题： 脱靶效应的量化与抑制：介绍高通量测序技术（如GUIDE-seq, CIRCLE-seq）如何精确识别并量化脱靶编辑事件，以及开发新型高保真Cas酶的努力。 低效的同源重组修复（HDR）：讨论在非分裂细胞中提高HDR效率的策略，如细胞周期调控或共表达修复因子。 嵌合体的控制：特别是在早期胚胎编辑中，如何确保编辑的均一性，避免产生不完全编辑的嵌合体。 第八章：生殖系编辑的伦理、法律与社会讨论（ELSI） 本章以高度的责任感，探讨了人类生殖系细胞（精子、卵子或早期胚胎）编辑所引发的全球性争议。我们将从不同的伦理框架（功利主义、道义论）出发，分析“基因增强”与“疾病治疗”之间的灰色地带。详细介绍了国际社会（如世界卫生组织、各国生物伦理委员会）对生殖系编辑的现行监管立场、暂停建议或严格限制，并探讨了如何建立透明、公正的监管体系以平衡创新与安全。 第九章：环境影响与生物安全：基因驱动（Gene Drive）系统 本章聚焦于在野生种群中传播特定基因的“基因驱动”技术。详细阐述了基因驱动系统的设计原理（如基于CRISPR的驱动系统如何绕过孟德尔遗传定律），及其在控制媒介生物（如疟疾病媒蚊）和清除入侵物种中的应用潜力。同时，也必须严格审视其潜在的生态风险，包括对非靶向物种的影响、基因流失的不可逆性，以及如何设计“遏制开关”来控制和逆转基因驱动的扩散。 结语：迈向可控的合成生物学未来 本书最后一部分总结了基因组编辑技术在过去十年取得的辉煌成就，并展望了未来五年可能出现的突破，例如，将基因编辑与人工智能（AI）预测模型、高通量筛选平台深度融合，实现从设计、编辑到验证的闭环自动化。我们的目标是为读者提供一个全面的视角，认识到基因组编辑不仅是一种技术，更是一种重塑生命科学边界的基础范式。 --- 目标读者： 遗传学、生物工程、分子生物学、生物化学、作物科学、医学研究、生物伦理学、生物安全管理等领域的专业人士和高级学生。 本书特点： 理论深度与应用广度的完美结合；涵盖最新技术进展（PE, BE）；对伦理和社会问题的探讨严肃且客观。

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