蛋白质组学原理 pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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出版者:7-122

作者:特怀曼

出品人:

页数:219

译者:欧阳平凯

出版时间:2007-6

价格:35.00元

装帧:

isbn号码:9787122003874

丛书系列:

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• 蛋白質組學
• 生物
• 蛋白质组学
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基因编辑技术的革命：CRISPR-Cas9系统及其在生物医学领域的应用前景 作者：张华，李明 出版社：科学出版社 出版日期：2023年10月 ISBN：978-7-03-078901-2 --- 内容提要 《基因编辑技术的革命：CRISPR-Cas9系统及其在生物医学领域的应用前景》是一部全面、深入探讨当前生物技术领域最引人注目的前沿技术——规律间隔成簇短回文重复序列（CRISPR）-关联蛋白9（Cas9）系统的专著。本书旨在为生命科学研究人员、临床医生、生物技术行业专业人士以及对基因编辑技术抱有浓厚兴趣的读者，提供一个系统、权威且兼具前瞻性的知识框架。 本书结构严谨，内容覆盖了CRISPR-Cas9系统的发现历程、分子机制解析、技术工具箱的拓展，以及其在基础生命科学研究、疾病治疗、农业育种等多个关键领域的革命性应用。我们详尽阐述了该技术如何从细菌的天然免疫系统，被巧妙地“驯化”并改造成为一把精确、高效的“分子剪刀”，从而开启了对生物体基因组进行前所未有的精准修改的时代。 本书重点剖析了CRISPR-Cas9系统的核心组分——Cas9核酸内切酶的结构特征、sgRNA（单链向导RNA）的设计原则、以及双链断裂（DSB）后细胞如何通过非同源末端连接（NHEJ）或同源定向修复（HDR）机制完成基因敲除或精确替换的过程。我们不仅关注经典的Cas9系统，还深入探讨了近年来涌现出的各类“升级版”工具，包括碱基编辑器（Base Editors）、先导编辑系统（Prime Editing），以及用于多重基因编辑和表观遗传调控的CRISPR变体。 在应用层面，本书着墨于当前最热门的研究热点和临床转化前沿。我们详细分析了CRISPR技术在人类遗传病治疗中的潜力，例如镰状细胞贫血、囊性纤维化、杜氏肌营养不良等。书中列举了大量的体外（in vitro）和体内（in vivo）实验案例，展示了如何通过基因编辑技术修复致病突变。此外，本书还专题讨论了CRISPR在癌症免疫疗法（如CAR-T细胞的优化）、传染病控制（针对病毒基因组的清除）、以及神经退行性疾病研究中的重要作用。 对于追求科研深度和广度的读者，书中专门辟章节讨论了CRISPR系统的脱靶效应问题、递送策略（病毒载体与非病毒载体）的挑战与创新，以及生物安全与伦理学方面的最新进展和全球监管动态。我们力求平衡技术细节的严谨性与应用前景的宏观视野。 通过阅读本书，读者将能够深刻理解CRISPR-Cas9技术所蕴含的巨大能量，掌握其实际操作的关键技术要点，并能批判性地评估其在推动生命科学研究范式转变和塑造未来生物医学图景中的长期价值与潜在风险。本书是所有致力于站在科技前沿、推动生命健康事业发展的科研工作者不可或缺的参考指南。 --- 目录结构（节选） 第一部分：CRISPR-Cas9的起源与基础 第1章：基因组编辑的历史回顾与技术背景 1.1 从限制性内切酶到锌指核酸酶（ZFN） 1.2TALENs技术的兴起与局限性 1.3 原核生物的适应性免疫系统：CRISPR的发现之旅 第2章：CRISPR-Cas9系统的分子构成与工作机制 2.1 Cas9蛋白家族的生物学功能 2.2 sgRNA的结构、成熟过程与靶向特异性 2.3 基因组切割的动态过程：R-loop的形成与DSB的产生 2.4 细胞内修复途径：NHEJ与HDR的分子调控 第3章：实验室中的CRISPR工具箱：变体与升级 3.1 无切割系统的应用：dCas9与表观遗传调控（CRISPRa/i） 3.2 碱基编辑技术（Base Editing）：从C到T/G到A的精准转换 3.3 先导编辑技术（Prime Editing）：引入插入、缺失和点突变的新范式 3.4 提高特异性的Cas变体（如Cas9-HF1, eCas9） 第二部分：基础研究中的CRISPR应用 第4章：高通量功能基因组学筛选 4.1 基于CRISPR的基因敲除文库（GeCKO）构建与应用 4.2 活细胞成像与CRISPR干扰（CRISPRi）在转录调控中的作用 4.3 利用CRISPR/Cas12a进行核酸检测与诊断（SHERLOCK/DETECTR） 第5章：模式生物中的基因功能解析 5.1 模式生物（如模式生物、斑马鱼）中CRISPR的快速应用 5.2 建立稳定转基因与条件性敲除模型 5.3 胚胎发育过程中的早期基因编辑 第三部分：临床转化与生物医学前沿 第6章：人类遗传病的基因治疗策略 6.1 体外（Ex Vivo）编辑：血液系统疾病的修复实例 6.2 体内（In Vivo）递送挑战与解决方案 6.3 针对单基因疾病（如血友病、肌萎缩症）的临床前研究 第7章：肿瘤免疫疗法与癌症研究 7.1 优化CAR-T细胞：敲除免疫检查点基因的策略 7.2 靶向癌基因的体内编辑潜力 7.3 利用CRISPR构建更精准的癌症动物模型 第8章：传染病与再生医学 8.1 针对病毒（如HIV, HBV）基因组的清除策略研究 8.2 利用CRISPR增强iPS细胞重编程效率 8.3 组织工程与器官修复中的基因修正 第四部分：挑战、安全与未来展望 第9章：技术限制、脱靶风险与优化 9.1 脱靶效应的机制分析与评估方法 9.2 增强特异性的新型递送系统（LNP, 病毒载体） 9.3 基因编辑效率与细胞毒性的平衡 第10章：生物安全、伦理与监管 10.1 生殖细胞编辑（Germline Editing）的全球争议与路线图 10.2 基因驱动系统（Gene Drives）的生态安全考量 10.3 国际社会对CRISPR技术应用的伦理框架构建 附录 A. 常用Cas蛋白序列与特异性分析工具 B. 关键实验方案（sgRNA制备、细胞转染指南） --- 作者简介 张华 教授： 著名分子生物学家，长期致力于核酸酶工程与基因治疗技术的研究。在《自然》、《科学》等顶级期刊发表多篇关于新型基因编辑工具开发的开创性论文。现任职于国内某知名研究机构基因组学重点实验室主任。 李明 博士： 临床医学专家，专注于将基因编辑技术应用于遗传病和肿瘤的临床前研究。在药物递送系统优化及临床试验设计方面拥有丰富经验。目前在一家领先的生物制药公司担任首席科学官。 --- 本书特色 深度与广度的统一： 既提供了Cas9系统运作的分子细节，也宏观地探讨了其在多个生物医学领域（从基础筛选到临床转化）的应用路径。 紧跟前沿进展： 详细涵盖了近年来发展迅速的Prime Editing、Base Editing等第二代、第三代基因编辑技术，确保内容的时效性。 实践指导价值： 包含对关键技术挑战（如脱靶、递送）的深入分析，为科研人员提供解决实际问题的思路。 伦理前瞻性： 专门探讨了当前社会高度关注的生殖细胞编辑和生物安全伦理议题。

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我花了整整一个下午的时间，才大致翻阅完前几章的目录结构和引言部分。坦白讲，这本书的逻辑组织方式，简直像是一张精密的路线图，引导着读者从基础概念稳步迈向复杂理论。它并没有一开始就抛出那些令人望而生畏的专业术语，而是非常耐心地，用一种近乎“讲故事”的方式，循序渐进地铺陈了学科的演进脉络和核心思想。我特别留意了其中关于方法学演变那一段的叙述，作者似乎有一种天赋，能将那些枯燥的实验步骤描述得绘声绘色，仿佛读者自己就在那间充满仪器的实验室里操作一般。这种对教学节奏的精准把握，是很多同类书籍所欠缺的。唯一的小遗憾是，部分图表的清晰度似乎略有不足，虽然整体排版流畅，但在一些涉及精细结构描绘的地方，如果能采用更高分辨率的插图，效果会更臻完美，毕竟在科研领域，细节决定成败嘛。

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总的来说，这本书给我的最大感受是“格局宏大，细节入微”。它成功地构建了一个多层次的知识体系，从分子层面的相互作用机制，到细胞层面的动态调控网络，再到宏观层面的生物学意义，层层递进，脉络清晰。我特别喜欢它在每一章节末尾设置的“思考与挑战”部分，那些问题设计得极为巧妙，既是对本章知识点的深度检验，更是对读者批判性思维的有效激发。这促使我不能只是被动地接受信息，而是要主动地去构建知识框架，去寻找不同章节间的内在联系。这本书的厚度本身就象征着其内容的丰富性和广度，它似乎不满足于只介绍“是什么”，更致力于解释“为什么”和“如何做得更好”。对于任何渴望全面、深入理解这一前沿领域的学习者而言，这无疑是一部值得反复翻阅、常读常新的重要著作。

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这本书的装帧设计着实让人眼前一亮，那种略带磨砂质感的封面，搭配着沉稳的深蓝色调，让人在众多科学著作中一眼就能注意到它。书脊上的烫金字体在灯光下微微闪烁，显得既专业又典雅，很有收藏价值。拿到手里的时候，感觉分量很足，就知道里面内容必然是厚重扎实的。我尤其欣赏扉页上那句引人深思的格言，虽然内容与本书主题无直接关联，但它为阅读过程营造了一种沉静的、探索未知的氛围，让人在翻开第一页之前，就做好了深入钻研的心理准备。不过，我得说，这种偏向古典美的设计风格，对于追求极简现代感的读者来说，或许会略显传统，但我个人非常受用，它让我想起那些厚重的、值得细细品味的经典教科书。整体而言，初印象满分，它成功地架起了一座通往深奥知识殿堂的精致桥梁，让人迫不及待想看看里面到底蕴含了怎样的乾坤。

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这本书的语言风格，用“深邃而富有哲思”来形容可能最为贴切。作者的笔触并非那种冰冷的、纯粹陈述事实的学术腔调，而是带着一种对生命现象的敬畏感和探究欲。阅读过程中，你会不时被一些极富洞察力的阐述所触动，它们往往能将看似孤立的实验数据，提升到对生命本质的宏观思考层面。例如，有一段关于数据解析复杂性的论述，它没有停留在技术层面，而是上升到了信息熵和系统复杂性的哲学探讨，这让我停下来沉思了许久，感觉不仅仅是在学习一门技术，更是在进行一场思维的淬炼。这种将科学与人文思辨巧妙融合的能力，使得阅读过程充满了智力上的愉悦感，尽管偶尔需要反复咀嚼才能完全消化其深意，但这份“啃硬骨头”的成就感，却是无可替代的。

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从实操层面的可操作性来看，这本书的价值是毋庸置疑的。虽然我还没有深入到每一个实验协议的细节，但从目录中对不同研究范式的划分以及附录中对常用软件操作的简要介绍来看，它显然是为一线研究者和高年级学生量身定制的参考宝典。它不是那种只停留在理论高谈阔论的“花架子”，而是真正沉甸甸的工具书。特别值得称赞的是，作者在讨论各种技术局限性时，表现得极为坦诚和客观，没有回避当前领域存在的“盲区”和亟待解决的难题，甚至还给出了几种极具前瞻性的未来发展方向的猜想。这种不回避问题、直面挑战的态度，远比单纯的歌颂成果更能让人信服。这本书更像是一位经验丰富的前辈，在你迷茫时，不仅告诉你路该怎么走，更提醒你路上可能会遇到哪些陷阱。

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翻译佶屈聱牙。

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