Antisense Drug Technology pdf epub mobi txt 电子书下载 2026

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出版者:Taylor & Francis

作者:Crooke, Stanley T. 编

出品人:

页数:848

译者:

出版时间:2007-7

价格:$ 316.34

装帧:HRD

isbn号码:9780849387968

丛书系列:

图书标签:

antisense technology
antisense oligonucleotides
drug development
RNA therapeutics
gene silencing
molecular biology
pharmaceuticals
biotechnology
medicine
genetics

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具体描述

Extensively revised and updated, "Antisense Drug Technology: Principles, Strategies, and Applications, Second Edition" reflects the logarithmic progress made in the past four years of oligonucleotide-based therapies, and, in particular, antisense therapeutics and research. Interpreting lessons learned from the clinical trials of first generation drugs, the book evaluates the technology as a whole and offers new directions and avenues of research and development. Divided into five parts, the book begins with a thorough introduction to the mechanism of antisense drug action including the RNase H mechanism, small RNA silencing pathways, and the potential therapeutics of splice switching oligonucleotides. Leading researchers demonstrate the basics of oligonucleotide therapeutics in part two by delineating medicinal chemistry, pharmacokinetics, and delivery routes such as liposomal formulations for nucleic acid delivery.Part three details hybridization based drugs and considers the dramatic advances represented by 2' methoxyethyl chimeric antisense inhibitors and duplex RNA drugs. Other chemical classes of drugs and mechanisms of action are described in part four with further discussions on improving the second generation antisense drugs. The final part delves deeply into therapeutic applications. Contributing authors examine the potential of antisense drugs for the alleviation of cardiovascular diseases, metabolic diseases, inflammatory diseases, cancer, neurological disorders, and immune modulation. Presenting a highly detailed, lucid discussion of the remarkable advances in the field, "Antisense Drug Technology: Principles, Strategies, and Applications, Second Edition" provides the platform for researchers to continue to aggressively pursue the great opportunity represented by this exciting technology.

聚焦前沿生物技术：基因调控与新型治疗策略图书名称：《基因调控前沿：从基础机制到临床转化》作者： [请在此处填写作者姓名，例如：张华，李明] 出版社： [请在此处填写出版社名称，例如：科学出版社] --- 内容概述本书旨在深入探讨当前生命科学领域最活跃、最具转化潜力的“基因调控”这一核心主题。不同于聚焦于特定技术平台的书籍，本书采取宏观与微观相结合、理论与应用并重的叙事方式，全面梳理了调控基因表达的复杂网络、新型工具的开发及其在疾病治疗中的革命性潜力。全书内容涵盖了从核心的核酸生物学机制到最新的人工智能辅助设计策略，为生命科学研究人员、临床医生、生物制药行业的专业人士提供了一份权威、前瞻且极具实用价值的参考指南。本书的结构设计体现了从“理解”到“应用”的逻辑递进。我们首先建立坚实的生物学基础，随后详细介绍当前主流的调控技术，最后着眼于如何将这些技术转化为切实有效的治疗方案。第一部分：基因调控的基石——分子与细胞机制本部分内容着重于解析生命体如何精妙地控制基因的开启与关闭，这是所有下游技术应用的前提。第一章：表观遗传学的动态调控网络本章深入剖析了DNA甲基化、组蛋白修饰（如乙酰化、甲基化、磷酸化）以及染色质重塑在基因表达调控中的中心作用。我们将详细阐述这些修饰如何协同作用，形成一个动态的、对环境信号高度敏感的调控系统。重点讨论了表观遗传酶的结构、功能及其在胚胎发育和细胞分化过程中的不可替代性。第二章：非编码RNA的“沉默”与“指挥”艺术不同于关注传统mRNA的研究，本章将焦点完全集中于各类非编码RNA（ncRNA）。我们将详尽介绍长链非编码RNA (lncRNA) 的分子机制，特别是它们如何作为支架、诱饵或信号分子影响转录因子和染色质状态。同时，对微小RNA (miRNA) 家族的生物合成途径、成熟过程及其在靶基因调控环路中的负反馈机制进行深入的解构。此外，我们也涵盖了环状RNA (circRNA) 的发现及其在细胞间通讯中的新兴角色。第三章：转录起始与延伸的精密控制本章聚焦于RNA聚合酶II（Pol II）如何被精确地招募到启动子区域，以及转录延伸过程中的调控环节。讨论了基础转录因子的激活与失活、转录激活因子（TAFs）的具体结合模式，以及负向调控因子如何通过阻断预起始复合体的形成来抑制基因表达。第二部分：创新调控工具的开发与应用本部分是本书的技术核心，详细介绍了近年来在精确靶向和调控基因方面取得的里程碑式进展。第四章：CRISPR/Cas 系统的多维拓展虽然CRISPR/Cas9系统广为人知，但本章将深入探讨其“非剪切”应用。重点介绍了基于dCas9（失活Cas9）的调控技术，如CRISPRi (干扰) 和 CRISPRa (激活)。我们详细对比了不同的效应子融合蛋白（如转录激活域或转录抑制域）的效率和特异性，并探讨了如何利用碱基编辑器（Base Editors）和先导编辑器（Prime Editors）实现无双链断裂的精确核酸序列修改，极大地扩展了基因编辑的工具箱。第五章：反义寡核苷酸（ASO）技术的优化与迭代本章专门分析了寡核苷酸药物的设计原理，但重点放在其化学修饰与递送策略的革新，而非单一技术原理。我们将比较磷酸硫酯键、2'-O-甲基、锁核酸（LNA）等不同化学修饰对提高稳定性、降低毒性和增强靶向性的影响。同时，详细论述了肝靶向和鞘内注射的最新载体系统，以及如何克服细胞膜屏障，实现更广谱的组织覆盖。第六章：RNA干扰（RNAi）的精准释放系统本章超越了传统的siRNA递送挑战，聚焦于小干扰RNA（siRNA）在体内应用的最新载体技术。深入讨论了脂质纳米粒（LNP）的组成、稳定性和pH敏感性释放机制，以及其在肝脏之外组织（如肺、肿瘤微环境）靶向性的优化进展。此外，本章还探讨了内源性RNAi通路激活的新策略。第三部分：从实验室到临床的转化医学本部分将理论和工具与实际的疾病模型和药物开发流程相结合，展示基因调控在解决重大健康问题中的潜力。第七章：自身免疫性疾病的基因重塑本章探讨如何利用基因调控技术重塑免疫细胞的功能。内容包括：如何精确下调致病性细胞因子基因的表达，如何利用CRISPR技术编辑T细胞受体（TCR）或嵌合抗原受体（CAR）基因，以提高CAR-T疗法的安全性与持久性。重点分析了在体内（in vivo）进行免疫细胞调控的挑战与机遇。第八章：神经系统疾病的靶向干预神经系统疾病由于血脑屏障（BBB）的存在，一直是药物开发的难点。本章着重于开发能够有效穿透BBB的新型寡核苷酸递送载体，例如使用特定的转运肽修饰的纳米颗粒。同时，探讨了如何利用基因调控技术纠正如亨廷顿舞蹈症（HD）或肌萎缩侧索硬化症（ALS）等由显性突变基因过度表达所致的神经退行性病变。第九章：癌症治疗中的多靶点调控策略癌症的发生是多基因突变和多通路失调的结果。本章介绍了如何设计组合调控策略，例如同时抑制肿瘤抑制因子通路和激活免疫检查点抑制通路。详细讨论了多靶点siRNA/ASO的联合制剂设计，以及如何利用时空可控的基因调控元件（如光控或药物诱导系统）实现对肿瘤细胞的精准打击，最大程度地减少对正常组织的毒副作用。总结与展望本书最后部分对基因调控技术在未来十年可能的发展方向进行了前瞻性的预测，包括实时监测与反馈调控系统的构建、体外细胞治疗的标准化制备，以及监管层面对新型核酸药物审批的考量。本书旨在引导读者超越单一技术的局限，建立一个跨越分子生物学、生物工程和临床医学的综合视野。 --- 本书特色：深度与广度兼备：不仅涵盖了经典的反义技术，更深入探讨了基于CRISPR的表观遗传调控。强调临床转化：超过三分之一的内容专注于递送系统、安全性评估和特定疾病的治疗管线。图表丰富：包含大量高清的分子机制示意图、实验流程图和临床数据对比图表，便于理解复杂概念。面向多学科读者：兼顾了生物化学背景的研究人员和具有医学背景的临床转化专家。