Missing Data in Clinical Studies (Statistics in Practice)

Missing Data in Clinical Studies (Statistics in Practice) pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

出版者:Wiley
作者:Geert Molenberghs
出品人:
页数:526
译者:
出版时间:2007-05-04
价格:USD 110.00
装帧:Hardcover
isbn号码:9780470849811
丛书系列:
图书标签:
  • 统计学
  • 缺失数据
  • 临床研究
  • 统计学
  • 数据分析
  • 医学统计
  • 研究方法
  • 统计实践
  • 生物统计学
  • 数据处理
  • 临床试验
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具体描述

Missing Data in Clinical Studies provides a comprehensive account of the problems arising when data from clinical and related studies are incomplete, and presents the reader with approaches to effectively address them. The text provides a critique of conventional and simple methods before moving on to discuss more advanced approaches. The authors focus on practical and modeling concepts, providing an extensive set of case studies to illustrate the problems described. Provides a practical guide to the analysis of clinical trials and related studies with missing data. Examines the problems caused by missing data, enabling a complete understanding of how to overcome them. Presents conventional, simple methods to tackle these problems, before addressing more advanced approaches, including sensitivity analysis, and the MAR missingness mechanism. Illustrated throughout with real-life case studies and worked examples from clinical trials. Details the use and implementation of the necessary statistical software, primarily SAS. Missing Data in Clinical Studies has been developed through a series of courses and lectures. Its practical approach will appeal to applied statisticians and biomedical researchers, in particular those in the biopharmaceutical industry, medical and public health organisations. Graduate students of biostatistics will also find much of benefit.

临床研究中的缺失数据处理:从理论到实践(统计学在实践中的应用) 本书旨在为临床研究人员、生物统计学家以及数据科学家提供一套全面、深入且实用的指南,用以应对临床试验和观察性研究中普遍存在的缺失数据问题。 随着精准医疗和循证医学的飞速发展,临床数据的质量和完整性直接关系到研究结论的可靠性与有效性。然而,由于患者依从性、设备故障、疾病进展或伦理限制等多种原因,数据缺失在临床领域几乎是不可避免的挑战。本书将系统地梳理缺失数据处理的经典理论、前沿方法,并结合大量真实的临床案例,展示如何在实际操作中选择、实施和评估不同的数据插补策略。 第一部分:缺失数据的基础与诊断 本书伊始,我们将建立对缺失数据现象的深刻理解。首先,深入阐述缺失数据的类型:完全随机缺失(MCAR)、随机缺失(MAR)和非随机缺失(MNAR)。我们将详细解释每种机制的统计学含义、对分析方法的影响,并通过直观的图示和实际案例帮助读者准确识别其研究数据的缺失机制。 随后,本书将重点介绍缺失数据诊断的工具和技术。我们将不再仅仅依赖于简单的计数和百分比报告,而是引入更精细的诊断方法,例如:可视化工具(如特定变量的响应模式图、热力图)、多变量检验以及基于模式的分析。这些工具能帮助研究者在进行任何插补操作之前,充分理解缺失数据的结构和潜在偏差来源。我们还将讨论数据收集过程中的系统性偏差如何与缺失数据相互作用,导致推断的偏差。 第二部分:经典与现代插补技术 本书的核心部分将聚焦于处理缺失数据的各种统计技术。我们清晰地区分单值插补方法(如均值、中位数、众数插补,以及基于回归的单值插补)的优缺点。特别地,我们将详尽分析这些简单方法的局限性,强调它们如何低估了变异性并导致标准误偏倚,从而可能得出错误的统计推断。 随后,我们将转向更稳健和现代的方法。多重插补(Multiple Imputation, MI)将作为重点讨论对象。本书将系统介绍MI的理论基础——基于贝叶斯或最大似然原理的参数估计,并详细阐述构建可靠插补模型的关键步骤:选择合适的预测变量集、选择插补模型(如MICE框架下的线性、逻辑或泊松模型)以及如何正确地合并插补后的结果(Rubin's Rules)。 针对更复杂的缺失模式和高维数据,本书会深入探讨最大似然(Full Information Maximum Likelihood, FIML)方法。我们将解释FIML如何利用数据中所有可观测的信息,在MAR假设下提供无偏估计,并讨论其在结构方程模型(SEM)和混合效应模型中的应用。 第三部分:特定模型和情境下的处理 临床研究的复杂性要求处理方法能够适应特定的分析模型和数据结构。本书将专门开辟章节讨论以下关键场景: 1. 生存分析中的缺失数据: 讨论在时间到事件数据中,患者失访(一种常见的MNAR形式)如何影响生存估计。我们将介绍基于Rank保留的模型(如Inverse Probability of Censoring Weighting, IPCW)以及敏感性分析来评估MNAR的影响。 2. 纵向数据和混合效应模型: 临床试验中经常收集重复测量数据。我们将探讨在混合效应模型框架下,如何利用FIML或MMRM(Mixed-Model Repeated Measures)处理纵向数据中的MAR缺失,并对比其与传统完井分析(Complete Case Analysis)的效率差异。 3. 缺失数据下的亚组分析和交互作用: 探讨当缺失模式在不同亚组间存在差异时,插补和分析策略应如何调整,以确保亚组间比较的有效性。 第四部分:敏感性分析与报告标准 在临床研究中,对关键结果的稳健性验证至关重要。本书强调,任何插补方法的结果都应接受敏感性分析的检验。我们将指导读者如何系统地检验MAR假设的合理性,例如使用选择模型(Selection Models)或模式依赖模型(Pattern-Mixture Models)来探索MNAR情景下的结果变化。通过这种方式,研究者可以量化由缺失数据假设不成立所带来的潜在偏差范围。 最后,本书将紧密结合ICH E9(统计学考虑)和CONSORT Extension for Missing Data等国际指导原则。我们将提供清晰的实践建议,指导研究人员如何在方案设计阶段规划缺失数据收集和处理策略,如何在研究报告中透明、完整地报告缺失数据情况、所采用的处理方法、模型的适用性假设以及敏感性分析的结果,从而增强研究的可重复性和可信度。 本书特色: 实践导向: 结合R语言(特别是`mice`、`missForest`和`lavaan`包)的代码示例,确保读者能够将理论直接应用于实际的临床数据集。 案例驱动: 穿插多个来自药物开发、疾病登记和电子健康记录(EHR)的真实或模拟案例,加深对方法选择的直觉理解。 批判性思维培养: 鼓励读者超越“一刀切”的插补方案,培养针对特定研究问题选择最合适、最透明处理策略的批判性能力。 本书是临床生物统计学的必备参考书,旨在帮助研究人员克服缺失数据的挑战,确保临床研究结论的科学严谨性。

作者简介

目录信息

读后感

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这本《临床研究中的缺失数据(实践统计学)》读起来真是出乎意料的引人入胜。原本以为会是一本枯燥乏味的统计学教材,但作者巧妙地将理论知识与实际案例相结合,让那些原本晦涩难懂的概念变得生动起来。书中详细阐述了识别、量化和处理缺失数据的方法,从最基础的删除法到更为复杂的插补技术,都有详尽的讲解。让我印象深刻的是,作者并没有停留在理论层面,而是深入分析了不同方法的优缺点,以及在不同临床研究场景下的适用性。比如,对于一些敏感的临床试验,如何选择一种既能保留样本量又能最大程度减少偏差的缺失数据处理策略,书中给出了非常实用的指导。我还特别喜欢作者对于统计软件应用的介绍,这使得读者可以立刻将学到的知识运用到实际的数据分析中,大大提高了学习的效率。整体而言,这本书对于任何想要深入了解临床研究中缺失数据处理的统计学家、研究人员或者学生来说,都是一本不可多得的宝藏。它不仅仅是一本工具书,更像是一位经验丰富的导师,循循善诱地引导你解决实际问题。

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作为一名长期从事临床研究的科研人员,我深知缺失数据对研究结果的潜在影响,也一直在寻找一本能够提供全面指导的书籍。这本《临床研究中的缺失数据(实践统计学)》无疑是我近来阅读过最有价值的一本。它以一种非常系统和深入的方式,探讨了缺失数据在临床研究中的方方面面。从缺失数据的类型、原因分析,到各种处理方法的详细介绍,再到如何评估不同处理方法的优劣,这本书都给出了详尽的解答。我特别喜欢书中对一些高级插补技术(如生成模型插补)的介绍,这对于处理更为复杂的数据集非常有帮助。此外,书中还强调了统计学在临床研究中的严谨性,引导读者关注数据分析的每一个细节,确保研究结论的可靠性。这本书不仅是统计学家的参考手册,也是所有临床研究人员必备的指南。

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这本书的出版填补了我长期以来在临床研究数据分析领域的一个重要空白。在实际工作中,我们经常会遇到各种各样的问题,其中缺失数据是最棘手的一种。这本书《临床研究中的缺失数据(实践统计学)》以一种非常务实和易于理解的方式,为我们提供了一套行之有效的解决方案。作者在书中非常详细地介绍了各种缺失数据处理方法的原理、算法以及在实践中的应用。我特别欣赏书中对贝叶斯统计方法在缺失数据处理中的应用介绍,这为我打开了一个新的思路。同时,书中还提供了大量真实世界临床研究的案例分析,这使得理论知识不再是空中楼阁,而是能够直接指导我们如何解决实际问题。我尝试书中介绍的一些方法,发现它们确实能够显著提高我们研究结果的准确性和可靠性。这本书对于提升临床研究的质量至关重要。

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这本书《临床研究中的缺失数据(实践统计学)》是一本非常出色的统计学实践指南,尤其是在处理临床研究中的缺失数据方面。作者的写作风格非常直观,他巧妙地将复杂的统计理论转化为易于理解的语言,并且通过大量的实例,让读者能够深刻理解缺失数据对研究结果可能产生的各种偏差,以及如何有效地避免或减轻这些偏差。我非常欣赏作者对于缺失数据产生机制的细致分析,这有助于我们从根源上理解问题所在。书中对各种处理方法的介绍,从最简单的删除法到复杂的蒙特卡洛方法,都进行了深入浅出的讲解,并且详细阐述了各种方法的适用条件和潜在的局限性。这本书不仅帮助我掌握了处理缺失数据的新技术,更重要的是,它提升了我对数据质量控制和研究严谨性的认识。对于任何希望在临床研究中做出更可靠结论的研究者来说,这本书都是一份宝贵的财富。

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我一直在寻找一本能够清晰解释临床研究中缺失数据处理复杂性的书籍,而这本《临床研究中的缺失数据(实践统计学)》恰好满足了我的需求。它以一种非常系统和全面的方式,从理论根源出发,逐步深入到各种实用技术。作者的写作风格非常清晰,逻辑性强,即使对于非统计学背景的读者,也能相对容易地理解。书中对缺失数据生成的机制进行了深入的探讨,包括完全随机缺失、随机缺失和非随机缺失,并详细解释了它们对研究结果可能带来的影响。我尤其赞赏作者在讨论缺失数据处理方法时,强调了“为什么”以及“在什么情况下”使用某种方法,而不是简单地罗列公式。例如,在介绍多重插补法时,作者不仅解释了其原理,还通过生动的例子说明了如何选择合适的插补模型,以及如何进行敏感性分析以评估插补结果的稳健性。这本书为我提供了一个解决实际工作中遇到的缺失数据问题的坚实理论基础和操作框架。

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