Sample Size Calculations in Clinical Research, Second Edition (Biostatistics, 11) pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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出版者:CRC

作者:Shein-Chung Chow

出品人:

页数:0

译者:

出版时间:2003-03-04

价格:USD 89.95

装帧:Hardcover

isbn号码:9780824709709

丛书系列:

图书标签:

• Biostatistics
• Clinical Research
• Sample Size
• Statistical Methods
• Medical Statistics
• Research Methodology
• Health Statistics
• Quantitative Research
• Study Design
• Epidemiology

临床研究样本量计算：一本不可或缺的指南 在严谨的临床研究设计中，样本量计算是决定研究可行性、统计效力及结果可靠性的基石。它直接关乎研究能否在有限的资源下，准确捕捉到期望的治疗效果或风险差异，并最终为临床实践提供可靠的循证医学证据。本书正是为了满足这一迫切需求而精心打造，旨在为临床研究者、统计学家以及对临床试验设计感兴趣的专业人士提供一套全面、实用且深入的样本量计算理论与实践指南。 本书第二版在第一版坚实的基础上，进行了全面的修订和扩展，引入了最新的统计方法和临床应用案例，使其在瞬息万变的医学研究领域始终保持前沿性。我们深知，成功的临床研究并非仅凭直觉或经验，而是建立在扎实的统计学原理之上。因此，本书的编写理念在于将复杂的统计概念转化为易于理解的语言，并通过丰富的实例演示，帮助读者掌握如何在不同类型的临床研究中，根据研究目的、设计特点、预期效应大小、统计显著性水平和统计效力等关键因素，精确地计算出所需的样本量。 本书内容涵盖但不限于以下核心领域： 一、 样本量计算的统计学基础： 概率与统计的基本概念回顾： 在深入探讨样本量计算之前，本书将首先回顾与样本量相关的核心统计学概念，例如概率分布（正态分布、二项分布、泊松分布等）、抽样误差、置信区间、假设检验的基本原理（零假设、备择假设、P值、I类错误和II类错误）以及统计效力。理解这些基础知识是掌握样本量计算的关键。 样本量计算的关键要素： 本章将详细阐述影响样本量计算的几个核心要素： 研究目的与假设： 明确研究是用于估计效应（如疗效的均值或比例）还是检验假设（如两种治疗的疗效是否存在差异），这将直接影响到计算公式的选择。 预期效应大小（Effect Size）： 这是样本量计算中最重要的参数之一。本书将指导读者如何根据现有文献、预实验数据或临床实际意义来确定一个合理的预期效应大小。无论是均数差、比例差、相关系数还是风险比，本书都将提供具体的确定方法。 统计显著性水平（Alpha，α）： 通常设定为0.05，代表拒绝真实零假设的可能性。本书将解释α值的重要性以及其选择对样本量的影响。 统计效力（Power，1-β）： 代表在零假设为假时，正确地拒绝零假设的能力（即检测到真实效应的能力）。本书将详细介绍如何选择合适的效力（通常为80%或90%），以及效力不足的后果。 研究设计类型： 不同的研究设计（如随机对照试验、观察性研究、队列研究、病例对照研究等）有其独特的样本量计算方法。 数据类型： 连续型数据、二分类数据、计数数据等，需要采用不同的统计方法和相应的样本量计算公式。 其他考虑因素： 如预期失访率、组间不平衡比、效应异质性等，本书将一一探讨这些因素如何调整样本量。 二、 不同研究设计下的样本量计算： 本书将系统地介绍各种常见临床研究设计中样本量计算的具体方法和公式： 均数差异的比较（连续型变量）： 两独立样本T检验（Two-sample t-test）： 用于比较两组独立样本均数是否存在显著差异，例如比较新药与安慰剂的降压效果。本书将提供针对已知和未知总体方差的计算公式，并讨论如何处理组间方差不相等的情况。 配对样本T检验（Paired t-test）： 用于比较同一受试者在不同时间点（如治疗前后）或配对受试者之间的均数差异，例如评估一种治疗对患者血小板计数的改善程度。 单样本T检验（One-sample t-test）： 用于将样本均数与已知总体均数进行比较。 方差分析（ANOVA）： 当研究涉及三个或更多组别时，ANOVA是常用的分析方法。本书将探讨单因素和多因素ANOVA中的样本量计算，以及多重比较的调整。 比例差异的比较（二分类变量）： 两独立样本比例检验（Two-sample proportion test）： 用于比较两组受试者中某一事件发生比例的差异，例如比较两种治疗方案的治愈率。本书将涵盖基于Z检验的样本量计算公式，以及针对不同预期比例的处理。 McNemar检验： 用于配对的二分类数据，例如比较两种诊断方法在同一批患者中的一致性。 卡方检验（Chi-squared test）： 广泛用于分析分类变量之间的关联性，本书将解释如何基于卡方检验进行样本量计算，尤其是在列联表中。 生存分析中的样本量计算： Log-rank检验： 用于比较两组或多组患者的生存曲线是否存在显著差异。生存分析的样本量计算通常基于预期的事件发生数，本书将详细介绍log-rank检验的样本量计算方法，并考虑预期的失访率和随访时间。 Cox比例风险模型： 用于分析多个协变量对生存时间的影响。本书将介绍在Cox模型中，如何基于预测的效应大小（如风险比）和协变量的分布来计算样本量。 相关性与回归分析中的样本量计算： Pearson相关系数： 用于衡量两个连续变量之间线性关系的强度。本书将提供基于期望相关系数来计算样本量的指导。 线性回归： 当研究需要建立一个或多个预测变量与一个连续响应变量之间的线性关系时，本书将介绍如何根据模型 R² 值或期望的效应大小来计算样本量。 三、 现代临床研究中的样本量考量： 非劣性/等效性试验的样本量计算： 在许多临床情境下，研究的目的是证明新疗法不比标准疗法差（非劣性）或两者疗效相当（等效性）。这类试验的样本量计算与优效性试验有所不同，本书将详细介绍其特有的统计模型和计算方法。 分层样本量计算： 在某些研究中，为了确保不同亚组（如年龄、性别、疾病严重程度）的代表性，会采用分层抽样。本书将讨论分层抽样如何影响样本量计算，以及如何进行分层样本量分配。 适应性设计与样本量调整： 适应性设计允许在研究过程中根据中间数据对研究设计进行调整，包括样本量。本书将简要介绍适应性设计中的样本量再估算策略。 贝叶斯方法在样本量计算中的应用： 随着贝叶斯统计方法的普及，本书将探讨贝叶斯框架下样本量计算的思路和方法，这为处理不确定性提供了新的视角。 软件工具与实践： 本书还将推荐并演示使用各种统计软件（如 R, SAS, PASS, GPower 等）进行样本量计算的实际操作。通过具体的软件截图和代码示例，读者可以快速掌握如何在实际研究中运用这些工具。 四、 案例研究与错误规避： 丰富的实际案例： 为了更好地说明理论知识，本书穿插了大量来自不同临床领域（如肿瘤学、心血管内科、传染病学、神经科学等）的真实或模拟案例。这些案例覆盖了从简单到复杂的各种研究场景，帮助读者理解样本量计算在实际应用中的挑战与解决方案。 常见错误与规避策略： 本书还将重点分析在样本量计算过程中常见的误区和陷阱，例如： 低估效应大小。 设定过低的统计效力。 忽略失访率。 使用不恰当的计算公式。 未能充分考虑研究的复杂性（如多重比较、亚组分析）。 仅凭经验而非统计学原理进行样本量估算。 本书不仅是一本样本量计算的“操作手册”，更是一次深入理解临床研究统计设计核心原则的旅程。我们相信，通过本书的学习，临床研究者将能够更加自信地设计出统计上有效、资源上经济的研究方案，从而在不断推进医学知识边界的道路上迈出坚实的一步。无论您是初涉临床研究的学生，还是经验丰富的研究者，本书都将成为您案头必备的参考资料。

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我最近参与的一个关于罕见病治疗方法的横断面研究项目，在样本量确定环节遇到了相当大的麻烦，因为标准教科书中的公式大多基于正态分布假设，而我们的数据分布明显存在偏倚。正是在这种背景下，我翻阅了这本书，惊喜地发现其中有一章专门讨论了非参数方法在样本量估算中的应用。这一章的内容对我简直是及时雨。它详细介绍了如何利用基于秩的检验（Rank-based tests）来计算所需的样本量，并提供了相应的敏感性分析方法，以应对数据分布不确定的情况。书中对效应量的估计也进行了非常细致的探讨，它强调了在缺乏预实验数据的情况下，如何通过文献回顾和临床经验来设定一个“最小临床相关差异”（MCID），而不是仅仅依赖于统计上的“显著性”。这种务实的态度，使得本书超越了一般的理论指南，更像是一位经验丰富的生物统计学家在手把手地指导你完成一个棘手的研究设计。即便是那些依赖专业软件进行计算的资深研究者，也能从书中对底层逻辑的剖析中获益良多，从而更好地理解软件输出结果的真正含义，避免盲目信任计算结果。

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从一个资深统计学家的角度来看，这本书的价值还在于它对“样本量”这一概念的哲学性思辨。它反复强调，样本量计算并非是研究启动前的“一次性任务”，而是一个贯穿整个研究生命周期的持续评估过程。书中探讨了如何在试验进行中途进行“中期分析”（Interim Analysis）以及如何根据已收集的数据动态调整样本量估算，这对于那些进行适应性临床试验的研究者至关重要。它清晰地阐述了，过小的样本量会导致研究缺乏功效、浪费资源，而过大的样本量则可能是不道德的（尤其是在涉及高风险干预时）。书中对“以资源为导向的样本量确定”这一相对边缘但现实的问题也进行了探讨，这体现了作者对临床研究伦理和实践的深刻理解。这本书不仅是一本关于“如何计算”的工具书，更是一部关于“如何负责任地进行临床研究”的指南，它鼓励读者带着批判性的眼光去审视每一个统计假设背后的临床意义。

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这本书的排版和可读性也是我愿意推荐给同行的另一个重要原因。在数据爆炸的时代，很多专业书籍为了追求信息密度而牺牲了视觉体验，使得长时间阅读变得非常吃力。然而，这本“第二版”在图表的使用上显得十分克制而精炼。每一个统计图表——无论是ROC曲线下的面积估算还是生存分析的Kaplan-Meier图——都服务于核心的统计概念讲解，而非单纯的装饰。更让我印象深刻的是，书中对于如何利用统计软件（虽然没有明确指明具体是哪一款，但其描述的方法具有通用性）进行实际操作的指导，尤其是在处理不平衡的分配比率或缺失数据对样本量估算的影响时，它提供了一套清晰的、可操作的流程图。这对于那些刚刚开始使用R或SAS进行复杂设计分析的新手来说，无疑是降低了入门门槛。它成功地在高度专业化和实际应用之间找到了一个令人舒适的平衡点，使得复杂的计算不再是高不可攀的“黑箱”。

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这本关于临床研究中样本量计算的著作，对于初涉该领域的科研人员来说，无疑是一本可以作为案头常备的参考书。首先映入眼帘的是其结构上的严谨性，作者并未将复杂的统计学概念堆砌于抽象的理论模型中，而是巧妙地将其嵌入到实际的临床试验设计场景里。阅读过程中，我发现书中对各种设计类型，无论是随机对照试验（RCTs）还是观察性研究，都提供了详尽的样本量估算步骤。书中对于“I型错误”和“II型错误”的阐释深入浅出，尤其是在解释功效（Power）这一核心概念时，所举的例子都贴近实际的临床决策场景，比如某新药与安慰剂进行疗效比较时，如何确定所需受试者数量以保证研究结果的可靠性。更值得称赞的是，书中对“等效性试验”和“优效性试验”的区分处理，这在当前的药物研发实践中至关重要，很多教科书往往含糊带过，而本书则清晰地给出了各自的公式推导和实际操作指南，确保读者在设计试验时能够准确无误地选择合适的统计检验和参数设定。对于那些需要在有限的伦理和资源约束下，设计出最具统计学效力的研究者而言，这本书提供的不仅仅是公式，更是一种严谨的研究思维框架。

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对于临床医学的初级研究员来说，统计学往往是理解和撰写高质量研究论文的最大障碍之一。这本书在构建读者统计认知方面做得尤为出色。它的叙事节奏非常平稳，从最基础的描述性统计概念开始，逐步过渡到推断性统计的核心——假设检验。与许多侧重于纯数学推导的统计教材不同，本书非常注重“为什么”而非仅仅是“怎么做”。例如，在讲解“多重比较校正”时，它不仅给出了Bonferroni校正和Tukey校正的公式，更重要的是，它用生动的案例说明了在进行多中心或多指标评估时，如果不进行校正，虚阳性结果出现的概率会如何不成比例地增加。此外，书中对混杂因素（Confounders）在样本量设计中的潜在影响也做了探讨，提醒读者在统计模型确定之前，必须先在研究方案层面就考虑如何控制这些变量。这种深入研究方法论层面的讲解，极大地提升了读者对研究设计质量的鉴别能力，使其能够更自信地面对审稿人的严格提问。

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